FDA批準(zhǔn)Voydeya/danicopan作為陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥血管外溶血的輔助療法
2024年4月，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已正式批準(zhǔn)Voydeya（danicopan）作為ravulizumab或eculizumab的輔助療法，用于治療成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）引發(fā)的血管外溶血（EVH）。Voydeya，作為一種口服D因子抑制劑，是專為那些在接受C5抑制劑治療時(shí)仍出現(xiàn)臨床顯著EVH的PNH患者設(shè)計(jì)的。這類患者約占接受治療的PNH患者的10-20%。
此次Voydeya的批準(zhǔn)，為這部分特殊的PNH患者提供了一種新的治療選擇，即在使用Ultomiris（ravulizumab-cwvz）或Soliris（eculizumab）控制疾病的同時(shí)，輔助解決EVH問(wèn)題。Ultomiris的終末補(bǔ)體抑制功能，基于Soliris近20年的有效性和安全性驗(yàn)證，能夠有效應(yīng)對(duì)PNH的危及生命的并發(fā)癥。
研究結(jié)果顯示，D因子和C5因子的雙重補(bǔ)體途徑抑制可能是治療這部分EVH患者的最佳方案，使他們能夠在接受經(jīng)驗(yàn)證的標(biāo)準(zhǔn)治療的同時(shí)，獲得更好的療效。
在ALPHA III期試驗(yàn)中，評(píng)估了Voydeya作為Ultomiris或Soliris的輔助藥物，對(duì)經(jīng)歷過(guò)臨床顯著EVH的PNH患者的療效和安全性。試驗(yàn)結(jié)果表明，Voydeya在從基線到第12周的血紅蛋白變化主要終點(diǎn)，以及所有關(guān)鍵的次要終點(diǎn)，包括避免輸血和慢性病治療功能評(píng)估-疲勞（FACIT-Fatigue）評(píng)分的變化上，均達(dá)到了預(yù)期效果。
根據(jù)ALPHA III期試驗(yàn)的結(jié)果，Voydeya總體耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)新的安全性問(wèn)題。在該試驗(yàn)中，最常見(jiàn)的治療相關(guān)不良事件包括頭痛、惡心、關(guān)節(jié)痛和腹瀉。
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