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新藥Rezdiffra/resmetirom的效果和批準

作者: 醫學編輯李可艾 2024-04-08

  Rezdiffra(resmetirom)是一種針對中到高度肝纖維化的非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者設計的創新藥物。其被設計用于與飲食和運動結合使用,以改善肝纖維化和NASH癥狀。

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  具體來說,Rezdiffra的作用機制在于它可以激活肝臟內的甲狀腺激素受體,即THR-β的部分激動劑。這種激活可以降低肝內甘油三酯,而甲狀腺激素對心臟和骨骼的影響則主要通過另一受體亞型THR-α介導。體外試驗已經證明,Resmetirom在激活THR-β方面的選擇性功效優于THR-α,這使得它在治療NASH時具有獨特的優勢。

  在療效方面,Rezdiffra已被證明可以顯著改善那些肝臟沒有硬化但肝纖維化程度從中度到高級的NASH患者的肝纖維化狀況。這一療效的確認基于3期臨床試驗的數據,這些數據為FDA的批準提供了堅實的基礎。

  此外,Rezdiffra的獲批歷程也值得關注。在經歷了一段時間的研發和臨床試驗后,Rezdiffra的新藥申請于2023年提交給美國食品和藥物管理局(FDA)。隨后,在2024年3月,FDA加速批準了Rezdiffra用于治療非肝硬化性非酒精性脂肪性肝炎(NASH)成人患者,這標志著該領域的一項重要里程碑。值得一提的是,Rezdiffra還是40年來首款獲FDA批準上市的MASH(代謝功能障礙相關脂肪性肝炎)藥物,其成功研發為NASH的治療開辟了新的道路。

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