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REBLOZYL治療與乙型地中海貧血相關的貧血效果顯著,耐受性良好

作者: 醫學編輯李可艾 2024-04-08

  REBLOZYL(luspatercept-aamt)在治療與乙型地中海貧血相關的貧血時展現出了顯著的效果。該藥物是一種全球首創的紅細胞成熟劑,主要用于調節晚期紅細胞成熟,以提高血紅蛋白水平。

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  一項名為BELIEVE的III期隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗結果顯示,在經Luspatercept治療后,有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33%,這一比例顯著優于安慰劑組的4.5%。此外,任意24周期間,Luspatercept組輸血負擔降低33%的患者比例是安慰劑組的15倍(41.1% vs 2.7%)。治療48周時,Luspatercept組患者血清鐵蛋白水平較基線平均下降248μg/L,而安慰劑組平均升高107μg/L。這些數據均表明,REBLOZYL在減少輸血負擔和降低血清鐵蛋白水平方面表現出色。

  此外,REBLOZYL的耐受性良好,絕大多數不良事件為3級以下。盡管試驗期間報告了一些不良事件,如血栓栓塞事件等,但總體而言,其安全性得到了認可。

  值得注意的是,REBLOZYL不僅在治療β地中海貧血方面有效,還被批準用于治療其他與貧血相關的病癥,如骨髓增生異常綜合征(MDS)。對于生活在難以獲得輸血的地區的患者,以及那些不依賴輸血但當前需要輸血的患者而言,REBLOZYL可能是最佳治療選擇。

  綜上所述,REBLOZYL在治療與乙型地中海貧血相關的貧血時具有顯著療效,能夠有效減少輸血負擔,降低血清鐵蛋白水平,并表現出良好的耐受性和安全性。

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