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　　單倍體造血干細胞移植(Haplo-HCT)在治療非惡性疾病(NMD)時，常面臨同種異體反應和移植失敗的風險。鑒于初期研究的積極成果，本研究旨在報告采用阿巴西普abatacept聯合移植后環磷酰胺(PTCy)和西羅莫司(AbaCyS)方案的年輕NMD患者的長期隨訪結果。

　　所有患者均接受了包含ATG (4.5 mg/kg)的統一疾病特異性調理方案，該方案從第-9天至第-7天進行。GVHD預防措施(AbaCyS)包括在移植后的第0、+5、+20、+35天給予阿巴西普abatacept，并持續每月一次至180天，同時應用PTCy和西羅莫司。我們對患者進行了長期追蹤，并對免疫重建、生長發育、生殖功能以及生活質量(QoL)進行了縱向評估。

　　研究共納入40名患者，中位年齡為10歲（范圍2-25歲），其中包括再生障礙性貧血24例、血紅蛋白病14例和原發性免疫缺陷2例。結果顯示，95%的患者實現了穩定植入。3例患者出現移植后噬血細胞綜合征，其中2例導致移植失敗。急性GVHD(aGVHD)和慢性GVHD(cGVHD)的發生率分別為2.6%和14.3%。巨細胞病毒(CMV)、腺病毒和EB病毒(EBV)的感染率分別為45%、5%和0%。在中位隨訪4.6年時，無復發死亡率、總生存率、無事件生存率(EFS)和無移植物抗宿主病無失敗生存率(GEFS)分別為5%、95%、90%和82%。值得注意的是，cGVHD的低發生率與患者的較小年齡以及調節性T細胞(Tregs)和成熟自然殺傷細胞(NK細胞)的早期持續恢復有關，而這些因素又與生活質量的提升和晚期感染的減少相關。

　　綜上所述，AbaCyS方案在降低80%以上接受Haplo-HCT治療的年輕NMD患者的早期和晚期同種異體反應性方面表現出色，并伴隨良好的長期生存率。本研究還揭示了cGVHD的易感因素及其對患者生活質量的影響，為未來進一步優化該治療方案提供了重要依據。