美國FDA批準Duvyzat/givinostat治療杜氏肌營養不良癥有著的效果和相對的安全性
作者：
醫學編輯李可艾
2024-03-27
Duvyzat（givinostat）在治療杜氏肌營養不良癥（DMD）方面展現出了顯著的效果和相對的安全性。
DMD是一種嚴重的神經肌肉遺傳性疾病，主要表現為進行性肌肉無力和退化。Duvyzat是一種組蛋白脫乙酰酶抑制劑，通過調節HDAC的活性，抑制DMD患者體內HDAC的病理性過度活動，從而解決導致肌肉損傷的級聯事件，抵消疾病病理并減緩肌肉退化。
在關鍵的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的3期EPIDYS試驗中，Duvyzat顯示出顯著的療效。接受Duvyzat治療的患者在完成四級爬樓梯評估的時間上相較于基線時的平均變化表現出統計學上顯著且具有臨床意義的差異。具體而言，從基線到第18個月，接受Duvyzat治療的患者爬四級樓梯的平均時間變化為1.25秒，而接受安慰劑的患者為3.03秒。在次要終點方面，包括北極星動態評估（NSAA）評分惡化減少、磁共振波譜技術評估的大腿股外側肌脂肪替代比例降低等，Duvyzat也表現出良好的結果。
在安全性方面，Duvyzat最常見的不良反應包括腹瀉、腹痛、血小板減少、惡心/嘔吐、甘油三酯增加和發燒，這些不良反應的嚴重程度大多數為輕度至中度。
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