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非類固醇療法新篇章Duvyzat/Givinostat治療杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥獲FDA批準(zhǔn)

作者: 醫(yī)學(xué)編輯李可艾 2024-03-27

  美國(guó)食品和藥物管理局(FDA)近日宣布,已批準(zhǔn)Duvyzat(Givinostat)作為首個(gè)非甾體藥物,用于治療所有遺傳變異的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥(DMD)患者。這一重大突破為DMD患者提供了新的治療選擇,為非類固醇療法在神經(jīng)肌肉遺傳性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用開創(chuàng)新篇章。

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  DMD是一種嚴(yán)重的神經(jīng)肌肉遺傳性疾病,全球每3,500至6,000名男性新生兒中就有一人罹患此病。該病由編碼肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白的基因發(fā)生突變引起,導(dǎo)致肌肉進(jìn)行性退化、再生能力減弱和肌衛(wèi)星細(xì)胞耗盡等有害生理變化,最終使患者喪失運(yùn)動(dòng)能力。目前,DMD尚無根治方法,治療主要集中在緩解癥狀和延緩病情進(jìn)展。

  Duvyzat(Givinostat)是一種口服組蛋白脫乙酰酶抑制劑,其治療機(jī)制在于針對(duì)致病過程來減少炎癥和肌肉損失。與傳統(tǒng)的類固醇治療相比,Givinostat具有非甾體特性,從而避免了類固醇治療可能帶來的副作用,如生長(zhǎng)抑制、骨質(zhì)疏松和免疫抑制等。

  FDA對(duì)Duvyzat的批準(zhǔn)是基于一項(xiàng)名為EPIDYS的后期臨床試驗(yàn)。該試驗(yàn)共招募了179名具有行走能力的DMD男童,年齡在6歲及以上。這些患者被隨機(jī)分配接受Duvyzat治療或安慰劑治療,并在治療期間接受糖皮質(zhì)激素治療。研究結(jié)果顯示,接受Duvyzat治療的患者在四級(jí)爬樓梯評(píng)估的時(shí)間上表現(xiàn)出統(tǒng)計(jì)學(xué)上顯著且具有臨床意義的差異,顯示出Duvyzat在治療DMD方面的有效性。

  此外,Duvyzat治療還與關(guān)鍵次要終點(diǎn)的良好結(jié)果相關(guān),包括北極星動(dòng)態(tài)評(píng)估。這一評(píng)估量表通常用于評(píng)估患有DMD且能夠行走的男孩的運(yùn)動(dòng)功能,其結(jié)果進(jìn)一步證實(shí)了Duvyzat在改善DMD患者運(yùn)動(dòng)能力方面的積極作用。

  Duvyzat的獲批為DMD患者提供了新的治療選擇,尤其對(duì)于那些對(duì)傳統(tǒng)治療反應(yīng)不佳或無法耐受的患者來說,這無疑是一個(gè)重要的福音。同時(shí),該藥物的非甾體特性也為其在神經(jīng)肌肉遺傳性疾病領(lǐng)域的應(yīng)用提供了更廣闊的前景。

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