阿西米尼治療費城染色體陽性慢性粒細胞白血病如何獲得FDA批準的？
美國食品藥品監(jiān)督管理局于2021年10月29日加速批準阿西米尼（Scemblix）用于治療既往接受過兩種或多種酪氨酸治療的慢性期（CP）費城染色體陽性慢性粒細胞白血病（Ph+CML）患者激酶抑制劑（TKI），并批準阿西米尼（asciminib）用于治療T315I突變CP中Ph+CML成人患者。
ASCEMBL（NCT03106779）是一項多中心、隨機、陽性對照、開放標簽臨床試驗，正在評估阿西米尼對既往接受過兩種或多種TKI治療的CP Ph+CML患者的療效。共有233名患者被隨機（2:1）分組，并根據(jù)主要細胞遺傳學反應（MCyR）狀態(tài)進行分層，接受阿西米尼40mg每日兩次治療或博舒替尼500mg每日一次治療。患者繼續(xù)治療直至出現(xiàn)不可接受的毒性或治療失敗。主要療效結(jié)果指標是24周時的主要分子反應（MMR）。使用阿西米尼治療的患者的MMR率為25％（95％CI:19,33），而接受博舒替尼治療的患者的MMR率為13％（95％CI:6.5,23；p=0.029）。中位隨訪時間為20個月，尚未達到MMR的中位持續(xù)時間。
CABL001X2101（NCT02081378）是一項多中心、開放標簽臨床試驗，正在評估阿西米尼治療T315I突變CPPh+CML患者的效果。療效基于45名T315I突變患者，每天兩次接受阿西米尼200毫克治療。患者繼續(xù)治療直至出現(xiàn)不可接受的毒性或治療失敗。主要療效結(jié)果指標是MMR。42％的患者在24周時達到了MMR。96周時，49％的患者實現(xiàn)了MMR。中位治療持續(xù)時間為108周（范圍為2至215周）。
最常見的不良反應（≥20％）是上呼吸道感染、肌肉骨骼疼痛、疲勞、惡心、皮疹和腹瀉。最常見的實驗室異常是血小板計數(shù)減少、甘油三酯增加、中性粒細胞計數(shù)和血紅蛋白減少以及肌酸激酶、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶、脂肪酶和淀粉酶增加。
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