MHRA批準Zilbrysq（zilucoplan）作為全身重癥肌無力的附加療法
美國藥品和保健品監(jiān)管局（MHRA）已批準C5抑制劑Zilbrysq（zilucoplan）作為部分全身性重癥肌無力（gMG）患者的附加療法。適用于抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽性的成年人。
gMG是一種罕見的自身免疫性疾病，全球患病率為每百萬人100至350例，致病性自身抗體針對神經(jīng)肌肉接頭中的蛋白質(zhì)。這會破壞神經(jīng)刺激骨骼肌的能力并導致收縮減弱。患者可能會出現(xiàn)多種癥狀，包括嚴重的肌肉無力，導致復視、眼瞼下垂、吞咽、咀嚼和說話困難，以及危及生命的呼吸肌無力。
Zilbrysq皮下注射，通過其靶向雙重作用機制抑制補體介導的神經(jīng)肌肉接頭損傷。
MHRA的決定得到了后期RAISE研究的積極結(jié)果的支持，該研究表明，Zilbrysq在第12周對廣大成人患者群體中患者和臨床醫(yī)生報告的結(jié)果提供了“一致的、具有統(tǒng)計學意義和臨床意義的”改善。
該批準是在Zilbrysq獲得歐盟委員會批準用于相同患者群體后不到兩個月的時間。
本月早些時候，歐盟監(jiān)管機構還批準了UCB的新生兒Fc受體阻滯劑Rystiggo（rozanolixizumab），作為抗AChR或抗肌肉特異性酪氨酸激酶抗體陽性的成人gMG的附加療法。
這一決定是基于3期MycarinG研究的結(jié)果，其中Rystiggo治療在第43天使gMG特異性結(jié)果出現(xiàn)統(tǒng)計學上的顯著改善，包括日常活動，如呼吸、說話、吞咽以及能夠起身椅子。
Zilbrysq和Rystiggo也已在美國和日本獲得批準用于治療某些成年gMG患者。
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