遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性多發性神經病新藥Wainua（Eplontersen）獲批，哪些人不能用？
Wainua于2023年12月21日獲得FDA批準。Wainua(eplontersen)用于治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性多發性神經病（hATTR-PN或ATTRv-PN）。淀粉樣變性是一種罕見的進行性疾病，是由淀粉樣蛋白的異常蛋白質積聚引起的，如果不治療可能致命。Wainua每月使用自動注射器自行皮下注射一次。
ATTR淀粉樣變性多發性神經病(ATTR-PN)是淀粉樣蛋白在神經中積聚，可導致手腳感覺喪失、刺痛、麻木或疼痛等癥狀。ATTR心肌病(ATTR-CM)是指淀粉樣蛋白團塊在心臟組織中積聚，影響心臟正常工作的能力，導致類似于心力衰竭和心臟擴大的癥狀。Wainua的作用是減少TTR蛋白的產生量，從而減緩疾病進展并改善神經病變和患者的生活質量。
Wainua常見的副作用是血清維生素A水平低和嘔吐。Wainua治療時應服用維生素A補充劑。如果出現視力問題，如夜盲癥或干眼癥等，立即就醫。哪些人群不能使用Wainua治療？
懷孕
尚不清楚Wainua是否會傷害未出生的胎兒。與使用Wainua相關的維生素A水平變化和維生素A補充劑可能會傷害未出生的嬰兒。
哺乳
尚不清楚Wainua是否會進入母乳或傷害嬰兒。
貯存
使用原包裝盒存放在2°C至8°C的冰箱中。不要凍結。不要將這種藥物暴露在熱或光下。
Wainua還可在原紙箱中在不高于30°C的室溫下保存最多6周。
不要讓Wainua溫度達到30°C以上。如果在室溫下保存的自動注射器6周內未使用，請將其扔掉。
如需購買Wainua（Eplontersen）皮下注射（45mg/0.8mL）劑，可出國就醫。“海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，請咨詢海得康醫學顧問：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。
【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫生根據患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。】
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