米哚妥林（Midostaurin）的功效是什么？
米哚妥林（Midostaurin）是一種治療急性髓性白血病（AML）的藥物，它的主要功效是通過抑制二氫葉酸還原酶，阻斷四氫葉酸的合成，進而影響DNA的合成，使白血病細胞無法增殖并最終死亡。此外，米哚妥林還可以抑制嘌呤和嘧啶的合成，進一步抑制腫瘤細胞的生長。
具體來說，米哚妥林可以抑制FLT3受體信號傳導和細胞增殖，并誘導表達ITD和TKD突變的白血病細胞以及過表達野生型FLT3和PDGFR的細胞凋亡。它還可能抑制肥大細胞中的KIT信號傳導，細胞增殖和組胺釋放（并誘導凋亡）。這些作用機制使得米哚妥林在治療急性髓性白血病方面具有一定的療效。
在臨床試驗中，接受米哚妥林治療的患者部分可達到完全緩解，即白血病的癥狀和體征完全消失，且血液學檢查正常。對于帶有FLT3基因突變的AML患者，米哚妥林的治療效果尤其顯著。然而，也有部分患者可能會出現耐藥或復發的情況。對于耐藥或復發的患者，可能需要考慮更換其他治療方案，如采用其他藥物或進行造血干細胞移植等。
FDA還批準米哚妥林用于治療成人侵襲性系統性肥大細胞增多癥(SM)、伴有血液腫瘤的SM或肥大細胞白血病。批準的依據是在一項單臂、開放性研究中的緩解率和持續時間，該研究為每天兩次口服100 mg米多司桃林。在米多司桃林治療6個周期后，根據修正的Valent標準，ASM和SM-AHN的確認完全緩解率(CR)和不完全緩解率(ICR)分別為38%和16%。1例肥大細胞白血病患者(5%)獲得CR。
米哚妥林靶向多種野生型和突變型激酶，當激活時，組成性刺激異常信號級聯，導致惡性腫瘤如AML和ASM。與安慰劑相比，米哚妥林在延長晚期SM或AML患者QTc間期方面的其他藥效學作用在臨床上不顯著。米哚妥林作為接受化療的患者的聯合療法在治療上是有益的。
總之，米哚妥林是一種有效的治療急性髓性白血病的藥物，可以抑制多種受體，包括FLT3和KIT等，誘導細胞凋亡并抑制細胞增殖。它還可以用于治療其他類型的白血病和癌癥以及一些非癌癥疾病。在使用米哚妥林時需要注意一些副作用的發生，如惡心、嘔吐、腹瀉、脫發等，并定期進行血液檢查以確保藥物的安全性和有效性。對于每位患者，醫生會根據其具體情況制定個性化的治療方案，以達到最佳的治療效果。
米哚妥林原研藥有土耳其版、歐版以及印度版，價格在一萬多元到十萬多元不等。同時在印度的BDR制藥有獲批上市的米哚妥林仿制藥，其藥物成分與原研藥基本一致，價格在七千元左右。目前該藥在國內尚未上市，因此也沒有納入醫保。患者只能借助正規的海外渠道購買本品。
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