血友病B的首個基因療法Hemgenix，效果怎么樣？
作者：
海得康醫學編輯劉曉曦
【
原创
】
2023-02-23
歐盟委員會（EC）已授予Hemgenix（etranacogenedezaparvovec）有條件上市許可，作為血友病B的第一個基因療法。Hemgenix適用于患有嚴重或中度嚴重B型血友病且無因子IX抑制劑病史的成人。
血友病B是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起，凝血因子IX是一種產生血塊以止血所需的蛋白質。患有中度至重度血友病B的患者通常需要靜脈內（IV）輸注因子IX替代產品的常規治療方案，以維持足夠水平的凝血因子以防止出血事件。
雖然這些療法是有效的，但患者必須遵守嚴格的、終生的輸液時間表。由于該疾病，他們還可能繼續經歷自發性出血事件以及行動受限、關節損傷或劇烈疼痛。
對于合適的患者，Hemgenix允許血友病B患者在通過靜脈輸注一次性、單劑量后產生自己的因子IX。
EC的決定是根據人用醫藥產品委員會12月份的建議做出的，并得到了正在進行的HOPE-B試驗結果的支持，HOPE-B試驗是迄今為止對該病癥最大的基因治療研究。
結果表明，Hemgenix與平均因子IX活性水平的穩定和持久增加相關，導致調整后的年化出血率降低64％。
此外，96％的接受Hemgenix治療的患者停止了常規的因子IX預防，與導入期相比，治療后18個月的平均因子IX消耗量減少了97％。
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