FDA批準(zhǔn)Filspari（sparsentan）用于減少IgA腎病患者的蛋白尿，效果怎么樣？
2023年2月，美國食品和藥物管理局（FDA）已加速批準(zhǔn)Filspari™（sparsentan）用于減少患者的蛋白尿患有原發(fā)性IgAN的成年人有疾病快速進展的風(fēng)險，通常尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥1.5g/g。
尚未確定Filspari是否能減緩IgAN患者的腎功能下降。Filspari的持續(xù)批準(zhǔn)可能取決于正在進行的3期PROTECT研究中臨床益處的確認，該研究旨在證明Filspari是否能減緩腎功能下降。
Filspari是一種每日一次的口服藥物，旨在選擇性地針對IgAN疾病進展中的兩個關(guān)鍵途徑（內(nèi)皮素-1和血管緊張素II），并且是第一個也是唯一一個被批準(zhǔn)用于治療這種疾病的非免疫抑制療法。IgAN是一種罕見的腎臟疾病（RKD），是腎小球疾病導(dǎo)致腎衰竭的主要原因。
Filspari的批準(zhǔn)是根據(jù)FDA的加速批準(zhǔn)途徑授予的，其基礎(chǔ)是與正在進行的關(guān)鍵和正在進行的3期PROTECT研究中的活性比較藥物相比，蛋白尿具有臨床意義和統(tǒng)計學(xué)意義的改善。PROTECT研究是一項全球性、隨機、多中心、雙盲、主動對照臨床試驗，評估400毫克Filspari與300毫克厄貝沙坦相比在404名18歲及以上IgAN和頑固性IgAN患者中的安全性和有效性盡管接受了最大耐受的ACE或ARB治療，仍出現(xiàn)蛋白尿。
2021年8月，基于預(yù)先指定的初步分析集的積極頂線中期結(jié)果，該結(jié)果表明，經(jīng)過36周的治療，接受Filspari治療的患者的蛋白尿較基線平均減少了49.8％，而相比之下對于接受厄貝沙坦治療的患者，蛋白尿較基線平均減少15.1％（p＜0.0001）。根據(jù)FDA的要求，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的標(biāo)簽中包含的療效數(shù)據(jù)是一種事后敏感性分析，用于評估前281名隨機分組的患者，即完整試驗人群的一個子集。在事后敏感性分析中，F(xiàn)ilspari的蛋白尿相對于基線的平均減少為45％，而活性對照厄貝沙坦為15％。預(yù)先指定的和事后的敏感性分析都表明，與活性對照藥物厄貝沙坦相比，F(xiàn)ilspari實現(xiàn)了蛋白尿的快速和持續(xù)減少，具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善。根據(jù)研究方案，患者繼續(xù)以盲法方式參與PROTECT研究，以在確認性終點分析中全面評估110周內(nèi)對eGFR斜率的治療效果。確認性終點分析的結(jié)果預(yù)計將于2023年第四季度公布。
PROTECT研究的中期評估結(jié)果表明，F(xiàn)ilspari具有良好的耐受性，具有明確定義的安全性特征，該特征在迄今為止進行的所有臨床試驗中都是一致的。在PROTECT中，最常見的不良反應(yīng)（≥5％）是外周水腫、低血壓（包括直立性低血壓）、頭暈、高鉀血癥和貧血。由于肝損傷和出生缺陷的風(fēng)險，F(xiàn)ilspari只能通過FDA批準(zhǔn)的風(fēng)險評估和緩解策略（REMS）獲得。
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