蘇格蘭藥物聯(lián)合會(huì)獲得解決X連鎖低磷酸鹽血癥的治療方法——Crysvita（burosumab）
X連鎖低磷酸鹽血癥（XLH）是一種罕見(jiàn)的終身遺傳病，會(huì)導(dǎo)致骨骼、肌肉和關(guān)節(jié)異常。蘇格蘭藥物聯(lián)合會(huì)（SMC）已經(jīng)獲得第一個(gè)解決XLH根本原因的治療方法。
Crysvita（burosumab）將通過(guò)超孤兒途徑提供，這將允許符合條件的有癥狀XLH的成年人獲得治療。
XLH患者的遺傳缺陷會(huì)導(dǎo)致磷酸鹽水平長(zhǎng)期偏低，磷酸鹽是維持身體能量水平和肌肉功能以及形成健康骨骼和牙齒所需的關(guān)鍵礦物質(zhì)。XLH通常出現(xiàn)在兒童早期，導(dǎo)致弓形腿、發(fā)育遲緩以及骨骼和關(guān)節(jié)疼痛。患有這種疾病的成年人繼續(xù)經(jīng)歷廣泛的逐漸衰弱的骨骼、關(guān)節(jié)和肌肉癥狀，影響身體的大部分區(qū)域，導(dǎo)致疼痛、僵硬和疲勞，嚴(yán)重限制身體功能和活動(dòng)能力。雖然XLH無(wú)法治愈，但旨在幫助將磷酸鹽恢復(fù)到體內(nèi)正常水平的療法可能有助于改善該疾病的癥狀。
SMC的初步評(píng)估得到了3期研究數(shù)據(jù)的支持，在該研究中，在24周的治療期間，Crysvita治療組的平均血清磷酸鹽濃度高于正常下限的患者明顯多于安慰劑組。
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