FDA授予CSF-1R抑制劑pimicotinib（ABSK021）突破性治療指定！
Pimicotinib是一種新型、口服、高選擇性、高效的CSF-1R小分子抑制。多項(xiàng)研究表明，阻斷CSF-1R信號通路可以有效調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，并可能治療許多依賴巨噬細(xì)胞的人類疾病。Pimicotinib目前正在研究作為腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）和GVHD的治療方法，并正在評估作為許多其他適應(yīng)癥的治療方法。
2022年7月，pimicotinib獲得了NMPA藥物評價中心的突破性療法認(rèn)定，用于治療無法手術(shù)治療的TGCT。隨后在2022年10月，Abbisko Therapeutics獲得CDE批準(zhǔn)，在TGT中進(jìn)行pimicotinib的3期臨床驗(yàn)。在此之前，pimicotinib在TGT患者的1b期試驗(yàn)中顯示出顯著的抗瘤療效，達(dá)到了68.0％的初步ORR和良好的安全性。
腱鞘巨細(xì)胞瘤（TGCT）和慢性移植物沉宿王病（CGVHD）介紹
TGCT，又稱色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎，是一種局部侵襲性腫瘤，累及關(guān)節(jié)滑膜、粘液囊和肌健膜，導(dǎo)致受累關(guān)節(jié)腫脹、疼痛、僵硬、活動度下降，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量。手術(shù)切除是TGCT的標(biāo)準(zhǔn)治療方法。然而，并非所有患者都適合手術(shù)治療。彌漫性患者的腫瘤難以通過手術(shù)切除，可能導(dǎo)致嚴(yán)重的關(guān)節(jié)損傷、全滑膜切除、關(guān)節(jié)置換，甚至截肢，手術(shù)并發(fā)癥風(fēng)險高。據(jù)報道，超過50％的彌漫性TGCT患者在手術(shù)切除后會復(fù)發(fā)。對于不適合手術(shù)的TGCT患者，目前國內(nèi)尚無獲批藥物。
慢性移植物沉宿王病（CGVHD）是異基造血干細(xì)胞移植后重建受體免沒過程中供體淋已細(xì)胞攻擊受體器官起的臨床病理綜合征（包括經(jīng)典GVHD和重疊綜合征），是主要的臨床病理綜合征之一。移植后的并發(fā)癥。根據(jù)中國CGVHD診治共識（2021），CGVHD的發(fā)病率為30~70％。GVHD臨床表現(xiàn)多樣，個體差異大，病程長。可累及多個重要臟器，嚴(yán)重影響患者的生活質(zhì)量和遠(yuǎn)期生存。糖皮質(zhì)激素仍然是GVHD的標(biāo)準(zhǔn)一線治療，但超過一半的接受治療的患者會產(chǎn)生耐藥性并需要二線治療。對于糖皮質(zhì)激素治療無效的CGVHD惠者，目前國內(nèi)尚無批準(zhǔn)的治療藥物。
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