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　　FDA已授予QN-302（前身為SOP1812）孤兒藥稱號(hào)，用于治療胰腺癌患者。

　　QN-302是一種潛在的同類首創(chuàng)的小分子選擇性轉(zhuǎn)錄抑制劑，與G-四鏈體（G4）具有強(qiáng)結(jié)合親和力，與正常細(xì)胞相比，G-四鏈體在癌細(xì)胞中普遍存在。通過(guò)這種結(jié)合，該藥物可能有助于穩(wěn)定G4以防止解旋，從而減少癌細(xì)胞增殖。

　　QN-302的臨床前體外和體內(nèi)研究表明，G4穩(wěn)定性可能導(dǎo)致靶基因表達(dá)的抑制并抑制多種癌癥的細(xì)胞生長(zhǎng)，包括前列腺癌、肉瘤、胃腸道間質(zhì)瘤和胰腺導(dǎo)管腺癌，這代表98％的胰腺癌。

　　這些研究的結(jié)果已在去年AACR的第8屆胰腺癌特別會(huì)議上公布。

　　在一項(xiàng)研究中，QN-302被證明是安全的，在MIA-PaCa2胰腺癌小鼠模型中顯示治療劑量對(duì)心臟和神經(jīng)功能的關(guān)鍵受體沒(méi)有影響。此外，與安慰劑相比，QN-302不影響心臟或腎臟組織，對(duì)心率也沒(méi)有顯著影響。

　　在評(píng)估該藥物作用機(jī)制的第二份海報(bào)展示中，研究人員證明QN-302靶向S100P基因并下調(diào)體內(nèi)MIA-PACA2異種移植模型中抗胰腺癌的表達(dá)。

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