1型神經纖維瘤病(NF1)藥物——Koselugo獲批上市，效果如何？怎樣購買？
2021年06月，靶向藥Koselugo（selumetinib）獲歐盟委員會（EC）附條件批準，用于3歲及以上1型神經纖維瘤�。∟F1）兒科患者，治療癥狀性、不能手術切除的叢狀神經纖維瘤（PN）。在這項批準之前，手術是歐盟NF1兒童治療PN的唯一治療選擇。
NF1是一種使人衰弱的神經系統遺傳性疾病，在30-50%的NF1患者中，腫瘤發生在神經鞘上（叢狀神經纖維瘤[PN1]），可引起臨床問題，例如：毀容、氣道功能障礙、視力障礙、膀胱/腸道功能障礙。
Koselugo是一種激酶抑制劑，意味著它可通過關鍵酶發揮作用，從而阻止腫瘤細胞的生長。2020年4月，Koselugo獲得美國FDA批準，用于年齡≥2歲的NF1兒科患者，治療NF1相關的癥狀性、不能手術的叢狀神經纖維瘤（PN）。
試驗入組了50例兒科患者（中位年齡10.2歲，范圍：3.5-17.4），這些兒童患有NF1和不能手術的PN（定義為不能完全切除但不會對患者造成嚴重發病風險的PN）。最常見的神經纖維瘤相關癥狀是毀容（44例）、運動功能障礙（33例）和疼痛（26例）。試驗中，患者每天2次口服25 mg/m2（已批準的推薦劑量）的Koselugo。測定了總緩解率（ORR），定義為：3-6個月通過MRI證實有完全緩解或部分緩解（PN腫瘤體積減少≥20%）的患者比例。
數據顯示，Koselugo（口服，每日2次）單藥治療對患者具有顯著的臨床益處：可持續縮小腫瘤體積、緩解疼痛、改善日常功能和總體健康相關生活質量。該試驗中，Koselugo治療的客觀緩解率（ORR）為66%，50例患者中有33例確認部分應答。
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