A型血友病基因療法valrox效果出眾：?jiǎn)未屋斪⒑?年，年均出血率減少95%
A型血友病也被稱(chēng)為因子VIII（FIII）缺乏或經(jīng)典血友病，是一種由凝血因子VIII缺失或缺陷引起的X連鎖遺傳病，患者會(huì)反復(fù)發(fā)生持續(xù)或自發(fā)性出血，特別是在關(guān)節(jié)、肌肉或內(nèi)臟器官中，長(zhǎng)期可導(dǎo)致殘疾。目前，重度A型血友病的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)是每周2-3次靜脈輸注凝血因子VIII的預(yù)防性治療方案。
2021年05月，公布了基因療法valoctocogene roxaparvovec（valrox，BMN270）單次輸注治療重度A型血友病成人患者一項(xiàng)最新結(jié)果。
對(duì)6e13 vg/kg隊(duì)列和4e13 vg/kg隊(duì)列分別進(jìn)行的5年和4年治療后隨訪顯示，valrox具有持續(xù)的治療益處。2個(gè)隊(duì)列中的所有患者均保持不使用預(yù)防性因子VIII治療。6e13 vg/kg隊(duì)列平均累積年化出血率（ABR）仍低于1，并大大低于治療前的基線水平；與輸注前相比，6e13 vg/kg隊(duì)列第5年的平均ABR為0.7，5年內(nèi)ABR降低95%，因子VIII使用減少96%。4e13 vg/kg隊(duì)列第4年的平均ABR為1.7，與輸注前相比，4年內(nèi)ABR降低92%，因子VIII使用減少95%。因子VIII活性水平下降與最近幾年的觀察結(jié)果相當(dāng)，并繼續(xù)保持在可提供止血效果的范圍內(nèi)。
valrox沒(méi)有出現(xiàn)遲發(fā)性治療相關(guān)不良事件。從第一年開(kāi)始，所有患者繼續(xù)停用皮質(zhì)類(lèi)固醇。沒(méi)有患者體內(nèi)產(chǎn)生因子VIII抑制劑，也沒(méi)有患者退出研究。沒(méi)有患者出現(xiàn)血栓性事件。與valrox相關(guān)的最常見(jiàn)不良事件發(fā)生在單次輸注后的早期，包括短暫的輸注相關(guān)反應(yīng)和肝功能測(cè)試中測(cè)定的某些蛋白質(zhì)和酶水平的短暫、無(wú)癥狀和輕度至中度升高，沒(méi)有長(zhǎng)期的臨床后遺癥。
valrox是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）的基因療法，開(kāi)發(fā)用于A型血友病的治療。該療法通過(guò)向患者體內(nèi)遞送凝血因子VIII功能基因，恢復(fù)VIII的產(chǎn)生，從而消除或減少靜脈VIII輸注需求。valrox是全球進(jìn)入監(jiān)管審查的第一款血友病基因療法，用于治療重度A型血友病成人患者，期待獲批。
“海得康”發(fā)掘國(guó)際新藥動(dòng)態(tài)，為國(guó)內(nèi)患者提供全球已上市藥品的咨詢服務(wù)，請(qǐng)咨詢海得康醫(yī)學(xué)顧問(wèn)：400-001-9769，海得康官網(wǎng)微信：15600654560。
【友情提示：本文僅作為參考意見(jiàn)，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實(shí)際情況綜合評(píng)估后進(jìn)行處理。用藥期間隨時(shí)與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時(shí)溝通用藥情況。】
推荐
-
-
QQ空间
-
新浪微博
-
人人网
-
豆瓣
