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　　2020年8月，瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）經國家藥品監督管理局批準，用于確診為法布雷�。é�-半乳糖苷酶 A 缺乏癥）患者的長期酶替代治療，可帶來長期的心、腎保護并延緩疾病進程，改善患者的生活質量。

　　法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病，患者體內代謝產物三己糖酰基鞘脂醇（GL3）不能被裂解，在各組織和器官大量貯積，導致患者手腳通常有灼燒般的劇痛感，并伴有少汗、無汗和不散熱的癥狀。隨著病程進展，癥狀會逐漸加重并出現腎、心等器官病變，諸如嚴重的腎功能衰竭甚至是尿毒癥，或腦卒中、心肌梗塞等心腦血管并發癥，如得不到有效治療將嚴重危及生命。

　　酶替代治療被國外指南/共識推薦為法布雷病的一線療法。

　　多個臨床試驗結果均顯示，酶替代治療法布雷病可減少患者細胞內GL3的沉積，減輕患者的肢端疼痛、胃腸道癥狀，改善心肌肥厚，穩定腎功能，改善患者的生活質量和預后。

　　專家表示：“法布雷病導致的器官損傷幾乎是不可逆的，如得不到及時有效的治療，患者的腎、心等重要器官會產生嚴重的功能損害和病變，危及生命。瑞普佳®（阿加糖酶α注射用濃溶液）的療效已經有20年的真實世界數據驗證，將為中國法布雷患者帶來更多的治療選擇�！�

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