拉羅替尼治療NTRK基因突變腫瘤效果怎么樣?兒童可用嗎?安全嗎【海得康出國看病】
廣譜抗癌藥——拉羅替尼(Larotrectinib)針對NTRK融合基因?qū)嶓w腫瘤獲批上市了。
拉羅替尼被FDA指定為“突破性治療”后走了快速審批通道。一般是指對于目標人群目前沒有更好的治療方法,并且對治療改善可能有巨大作用的潛在新藥,得到這樣指定的新藥在審批時速度會更快。
同時,由于拉羅替尼針對的NTRK基因融合的患者人群很小,因此,還被FDA同時認定為“孤兒藥”,這在抗癌藥的批準上市中也是很罕見的。
三個臨床試驗加在一起總共只有176個患者(都有NTRK基因融合,包括44個兒童),有效性的結(jié)果是從最早進入試驗的55個患者里得出的(后面患者的治療效果數(shù)據(jù)還沒出來)。這55個患者得出的是總體緩解率是75%,其中,22%是完全緩解。緩解持續(xù)時間的數(shù)據(jù)還沒完全出來,超過6個月的是73%,其中有39%的患者緩解時間超過一年。
拉羅替尼的上市有著重大意義。
由于一些新藥美國上市早,美國專家對新藥的經(jīng)驗和理解相對更有優(yōu)勢。國內(nèi)患者不妨先通過中美遠程會診,聽聽美國專家的意見,也許能獲取更好的治療方案。
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