批準日期：2025年2月11日

　　批準機構：美國食品藥品監督管理局（FDA）

　　批準藥物：Mirdametinib（商品名：Gomekli）

　　適應癥：用于治療2歲及以上患有1型神經纖維瘤�。∟F1）相關癥狀性叢狀神經纖維瘤（PN）且無法完全切除的成人和兒科患者。

　　藥物信息

　　藥物類型：激酶抑制劑，具體為MEK抑制劑

　　作用機制：Mirdametinib旨在抑制MEK1和MEK2，這兩個激酶在MAPK通路中占據關鍵位置，而MAPK通路是調節細胞生長和存活的關鍵信號網絡。

　　批準依據

　　臨床試驗：ReNeu（NCT03962543）

　　試驗設計：多中心、單臂臨床試驗

　　入組患者：114例年齡在2歲及以上的NF1相關PN患者，其中成人患者58例，兒科患者56例。這些患者的PN因包裹或靠近重要結構、侵入性或高血管性而無法完全通過外科手術切除。

　　主要療效結果：

　　總體反應率（ORR）：定義為具有完全反應（目標PN消失）或部分反應（PN體積減少≥20%）的患者百分比。

　　評估方法：通過盲目的獨立中央審查，使用體積MRI分析，根據神經纖維瘤病和神經鞘瘤病標準進行評估，并在24周期治療階段的2至6個月內確認反應。

　　結果：成人患者的ORR為41%（95% CI: 29, 55），兒科患者的ORR為52%（95% CI: 38, 65）。

　　安全性與不良反應

　　成人患者：

　　最常見的不良反應（>25%）：皮疹、腹瀉、惡心、肌肉骨骼疼痛、嘔吐和疲勞。

　　最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）：肌酸磷酸激酶升高。

　　兒科患者：

　　最常見的不良反應（>25%）：皮疹、腹瀉、肌肉骨骼疼痛、腹痛、嘔吐、頭痛、甲溝炎、左心室功能障礙和惡心。

　　最常見的3級或4級實驗室異常（>2%）：中性粒細胞計數減少和肌酸磷酸激酶升高。

　　其他注意事項：

　　左心室功能障礙：Mirdametinib可能引起左心室功能障礙，需密切監測患者的心功能。

　　眼毒性：包括視網膜靜脈阻塞、視網膜色素上皮脫離和視力模糊等，也需警惕。

　　劑量調整：根據不良反應的嚴重程度，可能需要扣留Mirdametinib、減少劑量或永久停藥。

　　FDA批準Mirdametinib（Gomekli）用于治療成人和兒科患者1型神經纖維瘤�。∟F1）相關癥狀性叢狀神經纖維瘤（PN）是一項重要的醫療進展。該藥物為無法完全手術切除的PN患者提供了新的治療選擇，并顯示出良好的療效和可控的安全性。然而，患者在接受治療過程中應密切監測不良反應，并根據需要調整劑量或停藥。

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