一、適應(yīng)癥

　　地夫可特適用于治療5歲及以上患者的杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）。DMD是一種罕見的遺傳性疾病，其特征是進(jìn)行性肌肉退化和無力，主要影響男孩，癥狀在幼兒期出現(xiàn)。

　　二、用法用量

　　第一次服用前的評(píng)估

　　在開始服用地夫可特片劑之前，應(yīng)根據(jù)免疫指南完成所有免疫接種。

　　在開始使用地夫可特片劑之前至少4至6周，應(yīng)給予減毒活疫苗或活疫苗。

　　劑量信息

　　推薦口服劑量約為0.9 mg/kg/天，每日一次。

　　如果使用藥片，應(yīng)四舍五入到最接近的可能劑量。

　　可以使用四種地夫可特片劑強(qiáng)度的任意組合來達(dá)到所需劑量。

　　停藥指導(dǎo)

　　如果藥物已給藥超過幾天，必須逐漸減少地夫可特片劑的劑量，以避免可能的戒斷癥狀或病情反彈。

　　三、不良反應(yīng)

　　最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率≥10%，高于安慰劑組）包括庫(kù)欣樣外觀、體重增加、食欲增加、上呼吸道感染、咳嗽、尿頻、多毛癥、向心性肥胖和鼻咽炎。

　　其他可能的不良反應(yīng)還包括骨質(zhì)疏松、免疫抑制、血糖升高等。

　　四、禁忌癥

　　已知對(duì)地夫可特或任何非活性成分過敏的患者禁用。

　　接受皮質(zhì)類固醇治療的患者如曾發(fā)生超敏反應(yīng)，包括過敏反應(yīng)，也應(yīng)禁用。

　　五、注意事項(xiàng)

　　內(nèi)分泌功能改變

　　地夫可特可導(dǎo)致內(nèi)分泌功能嚴(yán)重且危及生命的改變，尤其是長(zhǎng)期使用。

　　應(yīng)監(jiān)測(cè)患者是否有庫(kù)欣綜合征、高血糖和停藥后的腎上腺皮質(zhì)功能不全。

　　患有垂體功能減退、原發(fā)性腎上腺皮質(zhì)功能不全或先天性腎上腺增生、甲狀腺功能改變或嗜鉻細(xì)胞瘤的患者風(fēng)險(xiǎn)可能增加。

　　免疫抑制和感染風(fēng)險(xiǎn)增加

　　地夫可特會(huì)抑制免疫系統(tǒng)，增加感染風(fēng)險(xiǎn)。

　　應(yīng)密切監(jiān)測(cè)患者是否有感染跡象，并及時(shí)治療。

　　心血管/腎功能改變

　　地夫可特可能導(dǎo)致血壓升高、鹽分和水潴留，以及鉀和鈣的排泄增加。

　　應(yīng)監(jiān)測(cè)血壓和血清鉀水平，并可能需要限制飲食鹽和補(bǔ)充鉀。

　　患有充血性心力衰竭、高血壓或腎功能不全的患者應(yīng)謹(jǐn)慎使用。

　　胃腸穿孔風(fēng)險(xiǎn)

　　患有某些胃腸道疾病的患者在使用皮質(zhì)類固醇期間胃腸穿孔風(fēng)險(xiǎn)增加。

　　應(yīng)密切監(jiān)測(cè)患者的胃腸道癥狀。

　　行為和情緒障礙

　　皮質(zhì)類固醇可能引起精神不良反應(yīng)，如欣快感、失眠、情緒波動(dòng)等。

　　應(yīng)告知患者或護(hù)理人員這些可能的不良反應(yīng)，并鼓勵(lì)他們?cè)诔霈F(xiàn)癥狀時(shí)及時(shí)就醫(yī)。

　　對(duì)骨骼的影響

　　長(zhǎng)期使用皮質(zhì)類固醇可能導(dǎo)致骨礦物質(zhì)密度降低、股骨頭壞死等。

　　應(yīng)定期進(jìn)行骨密度檢查，并采取必要的預(yù)防措施。

　　六、特殊人群用藥

　　孕期和哺乳期

　　對(duì)于在懷孕期間接受大量皮質(zhì)類固醇的母親所生的嬰兒，應(yīng)仔細(xì)觀察是否有腎上腺功能減退的跡象。

　　全身給藥的皮質(zhì)類固醇可能出現(xiàn)在人乳中，并可能抑制生長(zhǎng)或干擾內(nèi)源性皮質(zhì)類固醇的產(chǎn)生。

　　應(yīng)考慮母乳喂養(yǎng)的發(fā)育和健康益處與母親對(duì)地夫可特的臨床需求之間的平衡。

　　兒童使用

　　地夫可特治療DMD的安全性和有效性已在5歲及以上患者中得到證實(shí)。

　　2歲以下兒童患者的安全性和有效性尚未確定。

　　老年人使用

　　DMD主要影響兒童和年輕人，因此尚無使用地夫可特的老年病學(xué)經(jīng)驗(yàn)。

　　肝腎損傷

　　有輕度、中度或重度腎受損患者無需調(diào)整劑量。

　　有輕度或中度肝受損患者也無需調(diào)整劑量。

　　目前尚無嚴(yán)重肝功能損害患者的臨床經(jīng)驗(yàn)，無法提供劑量建議。

　　七、藥物相互作用

　　CYP3A4抑制劑和誘導(dǎo)劑

　　中度或強(qiáng)效CYP3A4抑制劑（如克拉霉素、氟康唑等）可增加地夫可特的暴露量，建議減少地夫可特的劑量。

　　中度或強(qiáng)效CYP3A4誘導(dǎo)劑（如利福平、卡馬西平等）可降低地夫可特的暴露量，應(yīng)避免同時(shí)使用。

　　神經(jīng)肌肉阻滯劑

　　接受皮質(zhì)類固醇和神經(jīng)肌肉阻滯劑伴隨治療的患者可能發(fā)生急性肌病的風(fēng)險(xiǎn)增加。

　　八、藥物過量

　　急性藥物過量的治療方法是立即洗胃或嘔吐，然后進(jìn)行支持和對(duì)癥治療。

　　對(duì)于長(zhǎng)期服用過量的情況，可以暫時(shí)減少地夫可特的劑量或采用隔日治療。

　　九、藥代動(dòng)力學(xué)

　　吸收

　　空腹?fàn)顟B(tài)下口服給藥后，地夫可特片劑的中位Tmax約為1小時(shí)。

　　食物可降低地夫可特的Cmax并延遲Tmax，但對(duì)總體全身吸收沒有影響。

　　分布

　　地夫可特活性代謝物的蛋白結(jié)合率約為40%。

　　代謝

　　地夫可特通過酯酶迅速轉(zhuǎn)化為活性代謝物21-desDFZ，后者進(jìn)一步被CYP3A4代謝為無活性代謝物。

　　排泄

　　尿液是地夫可特消除的主要途徑，給藥后24小時(shí)內(nèi)幾乎完全消除。

　　請(qǐng)注意，以上信息僅供參考，具體用藥應(yīng)遵循醫(yī)生的指導(dǎo)。在使用地夫可特前，務(wù)必告知醫(yī)生您的過敏史、用藥史以及任何可能的健康狀況，以便醫(yī)生為您制定合適的治療方案。

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