《美國醫學會雜志》（JAMA）上發表的關于杜氏肌營養不良癥男孩皮質類固醇治療臨床試驗的概述：

　　皮質類固醇被用于改善杜氏肌營養不良癥（DMD）男孩的力量和功能，但最佳治療方案和劑量尚存不確定性。

　　本研究旨在比較每日潑尼松、每日地夫可特與間歇性潑尼松方案在DMD男孩中的治療效果。

　　研究方法：雙盲平行組隨機臨床試驗。納入196名4-7歲（平均年齡5.8歲）的DMD男孩，隨訪時間為3年。參與者被隨機分為三組：每日潑尼松（0.75mg/kg）、每日地夫可特（0.90mg/kg）或間歇潑尼松（每次0.75mg/kg，開始10天，然后停止10天）。

　　主要結果：總體主要結果包括抬腳速度、用力肺活量和藥物治療滿意度調查表（TSQM）得分。每日使用的潑尼松和每日使用的地夫可特都比間歇使用的潑尼松更有效（P＜0.001和P=0.017），每日使用的方案之間沒有明顯差異（P=0.38）。

　　具體發現：

　　抬腳速度：

　　每日潑尼松vs間歇性潑尼松：0.06rise/s，P=0.003。

　　每日地夫可特vs間歇性潑尼松：0.06rise/s，P=0.017。

　　每日潑尼松vs每日地夫可特：-0.004rise/s，P=0.75。

　　用力肺活量和TSQM得分：

　　配對比較沒有統計學意義。

　　不良事件：最常見的不良事件包括行為異常（每日潑尼松組34%，每日地夫可特組38%，間歇性潑尼松組36%）。上呼吸道感染（分別為37%、29%和36%）。嘔吐（29%、26%和23%）。

　　研究結果支持使用每日皮質類固醇方案（潑尼松或地夫可特）作為DMD男孩的初始治療，而不是本研究中測試的間歇性潑尼松方案。

　　綜上所述，這項臨床試驗為DMD男孩的皮質類固醇治療提供了重要的證據支持。研究結果表明，每日使用的皮質類固醇方案在改善抬腳速度方面優于間歇性方案，而每日潑尼松和每日地夫可特之間的效果相當。

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