杜氏肌營養不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）是一種X連鎖隱性遺傳病，是男性中最常見的肌營養不良類型。該病由抗肌營養不良蛋白基因（DMD基因）的突變導致，主要影響骨骼肌和心肌。

　　發病率與遺傳特點

　　發病率：DMD的發病率約為1/3500活男嬰，女性多為致病基因攜帶者，但發病者罕見，癥狀也較輕。

　　遺傳特點：DMD是X連鎖隱性遺傳病，男性患者多于女性。女性攜帶一個正常基因和一個致病基因時，通常不會發病，但可能將致病基因傳遞給下一代。

　　臨床表現

　　起病年齡：DMD多在3至5歲發病，起病隱襲，病程長。

　　癥狀特征：患兒常以肌肉的進行性萎縮無力為特征，伴有腓腸肌假性肥大。走路呈鴨型步態，由臥到站立有特殊的過程（Gower征）。

　　病程進展：DMD病程進展快，患者逐漸失去運動能力，大多數在20歲左右因心肺衰竭而死亡。

　　地夫可特（Deflazacort）

　　藥物概述

　　地夫可特（Deflazacort）是第三代糖皮質激素，具有抗炎、抗過敏、增加糖原異生等多種藥理作用。其抗炎作用相當于潑尼龍的10至20倍，為氫化可的松的40倍。

　　適應癥與用法

　　適應癥：地夫可特可用于治療至少2歲的成人和兒童的杜氏肌營養不良癥（DMD）。

　　用法：具體用法和劑量需根據患者的年齡、體重和病情由醫生確定。

　　療效與安全性

　　療效：臨床試驗表明，地夫可特可以改善DMD患者的肌肉強度，減慢殘疾的進程。與潑尼松等其他皮質類固醇藥物相比，地夫可特可能減少體重增加等副作用。

　　安全性：地夫可特耐受性較好，但也可能引起一些不良反應，如體重增加、庫欣面容、精神激越等。長期使用需注意監測不良反應。

　　注意事項

　　藥物來源：地夫可特在國內尚未上市，患者需通過正規渠道獲取藥物，并在醫生指導下使用。

　　個體差異：不同患者對地夫可特的反應可能存在差異，因此需根據患者的具體情況調整治療方案。

　　總結來看，DMD是一種嚴重的遺傳性肌肉疾病，地夫可特作為第三代糖皮質激素，在治療DMD方面顯示出一定的療效和安全性。然而，由于DMD的復雜性和多樣性，治療需綜合考慮患者的具體情況，制定個性化的治療方案。

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