地夫可特是一種皮質類固醇藥物，不僅在治療炎癥和自身免疫性疾病方面有廣泛應用，而且研究顯示其對杜氏肌營養不良癥（DMD）具有潛在療效。臨床試驗旨在評估地夫可特在治療DMD方面的有效性和安全性。

　　臨床試驗設計

　　研究對象：涉及196名5至15歲確診為DMD的男孩。

　　試驗分組：地夫可特低劑量治療組（0.9mg/kg/天）；地夫可特高劑量治療組（1.2mg/kg/天）；潑尼松標準治療組（0.75mg/kg/天）。

　　安慰劑組

　　試驗周期：為期52周。

　　臨床試驗結果

　　肌肉力量評分：

　　服用0.9mg/kg/d劑量地夫可特的患者平均得分為0.15分。

　　服用1.2mg/kg/d劑量地夫可特的患者平均得分為0.26分。

　　服用潑尼松的患者平均得分為0.27分。

　　服用安慰劑的患者平均得分為-0.1分。

　　結果顯示，接受地夫可特和潑尼松治療的患者肌肉力量評分顯著提高，而地夫可特在兩個劑量下均表現出良好的療效。

　　定時運動功能測試：

　　服用地夫可特和潑尼松的患者在定時運動功能測試中表現優于服用安慰劑的患者。

　　從第12周到第52周，服用0.9mg/kg/d劑量地夫可特的患者平均肌力評分為0.17分，而服用潑尼松的患者為-0.12分。這表明地夫可特在提高肌肉力量方面效果顯著。

　　長期觀察試驗結果

　　在長達十年的追蹤研究中，地夫可特相較于潑尼松顯著延緩了DMD患者失去從躺下至站立、行走和手對口功能的時間，具體數據如下：

　　延緩失去從躺下至站立功能的時間：2.1年

　　延緩失去行走功能的時間：2.7年

　　延緩失去手對口功能的時間：2.7年

　　安全性與耐受性

　　副作用：地夫可特治療組在體重增加方面少于潑尼松治療組，庫欣面容、精神激越方面也略少于潑尼松治療組。但值得注意的是，地夫可特在引起早發白內障方面可能多于潑尼松治療組。

　　耐受性：地夫可特的耐受性較好，體重增加和精神病性不良事件的發生率較低。

　　地夫可特在治療DMD方面表現出良好的療效和安全性。與潑尼松相比，地夫可特在提高肌肉力量、延緩功能退化方面效果顯著，且耐受性較好，體重增加和精神病性不良事件的發生率較低。

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