ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）在美國的適應癥主要是治療囊性纖維化（CF）。以下是對ALYFTREK適應癥及相關安全信息的介紹：

　　一、適應癥

　　ALYFTREK適用于治療囊性纖維化跨膜電導調節（CFTR）基因中至少有一個F508del突變或另一種對ALYFTREK有反應性突變的6歲及以上患者的囊性纖維化（CF）。如果患者的基因型未知，則應使用FDA批準的CF突變測試來確認至少存在一種指定的突變。

　　二、重要安全信息

　　1. 黑框警告：藥物引起的肝損傷和肝衰竭

　　觀察情況：在接受ALYFTREK治療的患者中觀察到轉氨酶升高。

　　類似藥物情況：有嚴重且可能致命的藥物性肝損傷和肝衰竭病例報告，涉及含有與ALYFTREK相同或相似活性成分（elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor）的固定劑量復方藥物。

　　監測建議：

　　在開始ALYFTREK治療前、治療前6個月每月一次、接下來12個月每3個月一次、此后至少每年一次，評估患者的肝功能測試（ALT、AST、堿性磷酸酶和膽紅素）。

　　考慮對有肝病史或基線肝功能測試（LFT）升高的患者進行更頻繁的監測。

　　中斷與恢復治療：如果LFT顯著升高或出現肝損傷體征或癥狀，請中斷ALYFTREK。考慮轉診至肝病專家，并通過臨床和實驗室監測密切跟蹤患者，直至異常消失。如果問題得到解決，且預期獲益大于風險，則在密切監控的情況下恢復治療，并建議恢復后進行更密切的監測。

　　禁忌與慎用：ALYFTREK不應用于患有嚴重肝損傷（Child-Pugh C級）的患者。不建議中度肝功能不全（Child-Pugh B級）患者使用，只有在有明確的醫療需求且獲益大于風險時才應考慮使用，并密切監測患者。

　　2. 警告和注意事項

　　藥物性肝損傷和肝功能衰竭：與黑框警告內容相似，強調了對肝功能監測的重要性，以及在出現肝損傷體征或癥狀時的應對措施。

　　超敏反應，包括過敏反應：含有與ALYFTREK相同或相似活性成分的藥物上市后已有超敏反應（包括過敏反應）的報道。如果在ALYFTREK治療期間出現嚴重過敏反應的體征或癥狀，請停止使用并采取適當的治療。

　　因不良反應而停用或中斷含有Elexacaftor、Tezacaftor或Ivacaftor的藥物的患者：對于這類患者，尚無ALYFTREK的可用安全性數據。在使用ALYFTREK之前，請考慮其益處和風險，并密切監測不良反應。

　　與CYP3A誘導劑/抑制劑的相互作用：

　　與強或中度CYP3A誘導劑同時使用會降低ALYFTREK的療效。

　　與強或中度CYP3A抑制劑同時使用可能增加與ALYFTREK相關的不良反應的風險。在這種情況下，應減少ALYFTREK的劑量。

　　白內障：據報道，接受含有與ALYFTREK活性成分類似的藥物治療的兒科患者出現非先天性晶狀體混濁。建議接受ALYFTREK治療的兒科患者進行基線和后續眼科檢查。

　　三、不良反應

　　嚴重不良反應：在2名或更多患者（≥0.4%）中，ALYFTREK組比含有elexacaftor、tezacaftor和ivacaftor的復方藥物組更常見的嚴重不良反應包括流感、AST升高、GGT升高、抑郁和暈厥。

　　最常見的不良反應：ALYFTREK最常見的不良反應（≥5%的患者，且發生頻率比復方藥物組高≥1%）包括咳嗽、鼻咽炎、上呼吸道感染、頭痛、口咽痛、流感、疲勞、ALT升高、皮疹、AST升高和鼻竇充血。

　　四、特定人群中的使用

　　兒科使用：ALYFTREK在6歲以下患者中的安全性和有效性尚未確定。

　　總的來說，ALYFTREK為囊性纖維化患者提供了新的治療選擇，但在使用過程中需要密切關注患者的肝功能和其他潛在的不良反應。對于特定人群，如兒科患者，其安全性和有效性尚需進一步研究。

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