FDA已批準ALYFTREK（vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor）用于治療囊性纖維化（CF），以下是對該藥物的詳細介紹：

　　ALYFTREK是一種每日一次的下一代三聯組合囊性纖維化跨膜傳導調節因子（CFTR）調節器，旨在恢復CFTR功能的正常水平，從而治療囊性纖維化（CF）。該藥物由vanzacaftor、tezacaftor和deutivacaftor三種成分組成，分別通過不同機制作用于CFTR蛋白，共同增加細胞表面CFTR的數量和功能，提高CFTR活性。

　　適應癥與用法用量

　　適應癥：ALYFTREK適用于6歲及以上患有囊性纖維化（CF），且其CFTR基因中至少有一個F508del突變或另一種對ALYFTREK有反應的突變的患者。

　　用法用量：ALYFTREK為每日一次給藥，具體劑量需根據患者的年齡、體重和CFTR基因突變類型等因素確定。

　　臨床試驗與安全性

　　臨床試驗：ALYFTREK的批準基于全面的3期關鍵計劃，該計劃涉及來自20多個國家和200多個地點的1000多名患者。試驗結果表明，ALYFTREK在主要終點（與TRIKAFTA相比，ppFEV1相對于基線的絕對變化的非劣效性）和所有關鍵次要終點（包括汗液氯化物[SwCl]相對于基線的絕對變化）方面均表現出色。

　　安全性：在所有研究中，ALYFTREK的耐受性普遍良好。在針對6-11歲CF兒童的3期研究中，ALYFTREK證明了安全性，并支持其在該年齡組中的益處。

　　藥物特點與優勢

　　每日一次給藥：ALYFTREK是第一個每日一次的CFTR調節器，為患者提供了更方便的給藥方案。

　　廣泛的基因突變覆蓋：ALYFTREK對多種CFTR基因突變有效，包括對其他CFTR調節劑療法無緩解的31種額外突變。

　　潛在的變革性選擇：對于約150名患有這些特定突變的CF患者來說，ALYFTREK提供了一種潛在的變革性治療選擇。

　　關于囊性纖維化

　　囊性纖維化（CF）是一種罕見的、縮短壽命的遺傳性疾病，影響全球超過92000人。CF是一種進行性多器官疾病，影響肺、肝、胰腺、胃腸道、鼻竇、汗腺和生殖道。

　　發病機制：CF由CFTR基因的某些突變導致CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起。這些突變導致鹽和水在許多器官中進出細胞的流動不暢，進而引發一系列臨床癥狀。

　　治療現狀：目前囊性纖維化的治療主要包括藥物治療、營養支持、物理治療、基因治療和肺移植等。隨著科學研究的不斷深入和新藥的不斷涌現，囊性纖維化患者的治療前景正在逐步改善。

　　總的來說，ALYFTREK的批準為囊性纖維化患者帶來了新的治療選擇和希望。隨著該藥物的廣泛應用和進一步研究，我們期待它能夠為更多患者帶來更好的治療效果和生活質量。

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