在一項開放標簽、長期的2期擴展研究中，伏索利肽在5歲前開始治療的軟骨發育不全幼兒中展現出持續且顯著的生長益處。在四年時間里，接受伏索利肽治療的2歲及以上兒童與對照組相比，身高Z分值平均改善超過1個標準差，且在此期間身高增加超過6厘米(cm)。同時，接受伏索利肽治療三年的2歲以下兒童也表現出顯著的身高增加，與對照組相比，身高Z分值平均改善0.79個標準差，且在此期間身高增加超過3厘米。與未接受治療的軟骨發育不全兒童相比，兩組接受治療的兒童的身高均得到顯著恢復。

　　目前，伏索利肽已在歐洲獲批用于治療2歲及以上且生長板開放的軟骨發育不全兒童。上周，歐洲藥品管理局(EMA)人用藥品委員會(CHMP)采納了積極意見，建議授權擴大注射用伏索利肽的適應癥，用于治療4個月及以上骨骺（生長板）未閉合的軟骨發育不全兒童。此外，伏索利肽在美國也已獲批用于治療5歲及以上且生長板開放的軟骨發育不全兒童。美國食品藥品監督管理局(FDA)已將該公司伏索利肽補充新藥申請(sNDA)的PDUFA目標行動日期設定為2023年10月21日，以擴大其在美國的治療范圍，涵蓋5歲以下的軟骨發育不全兒童。

　　新數據還強調了伏索利肽在現實世界中的安全性和有效性。法國一項早期試用計劃的結果發現，在現實世界條件下接受伏索利肽治療的患者，其安全性和有效性與臨床試驗結果一致。使用伏索利肽治療12個月后，男孩身高平均增加，Z分數提高了0.3個標準差；女孩身高平均增加，Z分數提高了0.4個標準差。

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