伏索利肽（vosoritide），商品名為VOXZOGO，是一種經過修飾的重組人C型利尿鈉肽（CNP）類似物。它由BioMarin Pharmaceutical公司研發，專為治療軟骨發育不全這一罕見病癥而設計。軟骨發育不全是由成纖維細胞生長因子受體3基因（FGFR3）的功能獲得性突變所引發，該基因在骨生長過程中起著負調節因子的作用。

　　伏索利肽vosoritide通過與利鈉肽受體B（NPR-B）結合，恢復軟骨的正常形成過程，進而抑制由過度活躍的FGFR3基因所觸發的下游信號通路。這一獨特的機制為軟骨發育不全患者帶來了新的治療希望。

　　2021年8月，Vosoritide在歐盟獲得了首次批準，用于治療年齡≥2歲、骨骺未閉合的軟骨發育不全患者。這一里程碑式的成就標志著該藥物在歐盟地區正式應用于臨床，為軟骨發育不全患者帶來了新的治療選擇。同時，軟骨發育不全的診斷應通過適當的基因檢測來確認，以確�；颊吣軌驕蚀_受益于這一創新療法。

　　目前，Vosoritide在美國也正在接受監管審查，有望為更多軟骨發育不全患者帶來福音。同時，多個國家也在積極推進該藥物的臨床開發進程，以期將這一創新療法惠及全球患者。

　　本文旨在總結伏索利肽vosoritide從研發到首次獲批的重要里程碑事件，特別是它作為首個治療骨骺未閉合的2歲以上軟骨發育不全患者的創新藥物所取得的突破性進展。

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