伏索利肽（vosoritide）是一種重組C型利鈉肽類似物，已證明能提高5-18歲軟骨發(fā)育不全兒童的年生長(zhǎng)速度。本研究旨在評(píng)估伏索利肽在5歲以下嬰兒和兒童中的安全性和有效性。

　　研究納入了通過(guò)基因檢測(cè)確診為軟骨發(fā)育不全，且已完成基線生長(zhǎng)研究或觀察期的60個(gè)月以下兒童。根據(jù)篩選時(shí)的年齡，這些兒童被分為三個(gè)連續(xù)隊(duì)列：24-59個(gè)月（隊(duì)列1）；6-23個(gè)月（隊(duì)列2）；以及0-5個(gè)月（隊(duì)列3）。每個(gè)隊(duì)列包括接受伏索利肽的哨兵患者，以確定適當(dāng)?shù)拿咳账幬飫┝�，其余患者在每個(gè)年齡層內(nèi)隨機(jī)分配（1:1），接受每日皮下注射伏索利肽（0-23個(gè)月嬰兒30.0μg/kg；24-59個(gè)月兒童15.0μg/kg）或安慰劑，持續(xù)52周。患者、護(hù)理人員、研究人員和申辦者對(duì)治療分配情況均不知情。

　　研究的主要結(jié)局指標(biāo)是安全性和耐受性，這在所有接受至少一劑研究劑量的患者中進(jìn)行了評(píng)估。次要結(jié)局指標(biāo)是52周時(shí)身高Z評(píng)分相對(duì)于基線的變化，對(duì)所有隨機(jī)分配的患者進(jìn)行了分析。

　　研究共招募了75名患者（其中37名[49%]為女性）。11人被分配為哨兵患者，32人被隨機(jī)分配接受伏索利肽治療，32人被分配為安慰劑組。兩名患者停止了治療和研究：伏索利肽組一名（死亡），安慰劑組一名（退出）。所有75名（100%）患者均發(fā)生了不良事件（伏索利肽組中每位患者每年發(fā)生204.5起不良事件，安慰劑組中每位患者每年發(fā)生73.6起不良事件），其中大多數(shù)是短暫的注射部位反應(yīng)和注射部位紅斑。伏索利肽組中的三名（7%）患者發(fā)生了嚴(yán)重不良事件（氧飽和度降低、呼吸道合胞病毒細(xì)支氣管炎和嬰兒猝死綜合征、肺炎），而安慰劑組的六名（19%）患者發(fā)生了嚴(yán)重不良事件（小癲癇、自閉癥、胃腸炎、嘔吐和副流感病毒感染、呼吸窘迫、顱骨骨折和中耳炎）。伏索利肽組和安慰劑組之間身高Z評(píng)分相對(duì)于基線變化的最小二乘平均差異為0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　綜上所述，3-59個(gè)月的軟骨發(fā)育不全兒童接受伏索利肽治療52周后，出現(xiàn)了輕微的不良事件，并且身高Z評(píng)分相對(duì)于基線有所增加。

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