魯索替尼雖能有效緩解骨髓纖維化（MF）患者的脾腫大及全身癥狀，但部分患者因不耐受而中斷治療。本研究為一項(xiàng)2期臨床試驗(yàn)，旨在評估jaktinib在魯索替尼不耐受的骨髓纖維化患者中的安全性和療效。研究的主要終點(diǎn)為第24周時(shí)脾臟體積減少35%及以上（SVR35）的患者占比。同時(shí)，我們也關(guān)注了骨髓纖維化相關(guān)癥狀改善、貧血反應(yīng)及藥物安全性等次要終點(diǎn)。

　　本研究共招募了51名患者，其中45名患者接受了jaktinib 100 mg bid的治療方案（100 mg bid組），另有6名患者接受了非100 mg bid的劑量（非100 mg bid組）。在100 mg bid組中，第24周時(shí)的SVR35達(dá)到了43.2%（19/44，95% CI 29.7%-57.8%）。對于基線血紅蛋白（HGB）≤100 g/L且未接受輸血的患者，有41.9%（13/31）在24周內(nèi)HGB提升了20 g/L或以上。此外，第24周時(shí)總癥狀評分（TSS）下降50%或以上的患者占比為61.8%（21/34）。

　　在安全性方面，100 mg bid組中最常見的3級及以上治療相關(guān)不良事件（TEAE）包括貧血（31.1%）、血小板減少（22.2%）和感染性肺炎（17.8%）。該組中共有16例（35.6%）患者出現(xiàn)了嚴(yán)重不良事件，其中4例（8.9%）可能與藥物有關(guān)。

　　綜上所述，對于魯索替尼不耐受的骨髓纖維化患者，jaktinib展現(xiàn)出了良好的療效和可接受的安全性，因此可作為一種有效的治療選擇。

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