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研究性PPARδ激動劑seladelpar治療原發性膽汁性膽管炎的效果

时间:2024-05-23     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  吉利德科學公司(GileadSciences)宣布,其研究性PPARδ激動劑seladelpar在原發性膽汁性膽管炎(PBC)患者中進行的開放標簽擴展研究取得了可喜的結果。

  PBC是一種罕見的膽汁淤積性肝病,主要影響女性。PBC最常見的早期癥狀是瘙癢和疲勞,疾病進展與肝臟相關死亡風險增加有關。

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  正在進行的ASSURE研究一直在評估seladelpar對于PBC成人患者的長期安全性和有效性,這些患者之前參加過該候選藥物的試驗,并且對熊去氧膽酸(UDCA)沒有充分反應,其中大多數患者是女性并同時接受UDCA治療。

  結果顯示,每天一次口服10mg劑量的seladelpar的148名患者中,70%的患者達到了有臨床意義的復合反應終點,12個月后,37%的患者實現了堿性磷酸酶正常化。

  在完成24個月治療的20名患者中,70%達到了復合緩解終點,25%經歷了ALP正常化。

  Seladelpar還降低了肝損傷的其他重要生物標志物,顯示出對中度至重度癥狀患者報告的瘙癢的快速且持久的減少,并且通常具有良好的耐受性。

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