FDA對賽諾菲和Sobi的Altuviiio標簽的更新，標志著A型血友病兒童治療領域的一個重要進展。

　　A型血友病是一種罕見的遺傳性出血性疾病，患者因缺乏足夠的功能性因子VIII蛋白而無法正常凝結血液，導致外部出血、瘀傷和關節出血等癥狀。

　　Altuviiio旨在通過其長半衰期（比標準和延長半衰期因子VIII產品長四倍）來延長出血保護，并允許每周給藥。這一特點對于需要頻繁治療的患者來說，極大地提高了治療的便利性和依從性。

　　新更新的標簽包含來自A型血友病兒童3期研究的新兒科數據。這些數據顯示，每周一次服用Altuviiio可以為患有遺傳性疾病的12歲以下兒童提供高效的出血保護。

　　Altuviiio在治療中達到了安全性的主要終點，未檢測到因子VIII抑制劑的發展。此外，關鍵次要終點包括72名患者的平均年化出血率（ABR）為0.6，中位ABR為0.0。這些數據表明Altuviiio在兒科患者中的安全性和有效性都得到了很好的驗證。

　　與在12歲及以上人群中評估Altuviiio的XTEND-1試驗相比，該治療顯示出相似的安全性。在兒科患者中，沒有報告新的嚴重過敏反應、過敏反應、栓塞、血栓或不良事件。

　　FDA最初于2022年5月授予Altuviiio突破性治療指定，并于2023年2月批準其用于治療A型血友病成人和兒童。這一決定是基于XTEND-1 3期研究的結果，該研究表明Altuviiio在療效上優于先前的因子預防治療。

　　總的來說，FDA對Altuviiio標簽的更新為A型血友病兒童提供了一種新的、更為方便和有效的治療選擇，這將極大地提高患者的生活質量并降低治療負擔。

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