近日，英國國家健康與護理卓越研究所（NICE）正式推薦輝瑞公司的Vyndaqel（tafamidis）用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌�。ˋTTR-CM），這是一種罕見且影響英國約1,500人的心臟病。這一決定為那些患有野生型或遺傳性ATTR-CM的成人提供了新的治療選擇，并使Vyndaqel成為第一個通過NHS提供的ATTR-CM療法。

　　ATTR-CM的特征是血液中循環(huán)的轉甲狀腺素蛋白（TTR）發(fā)生異常并積聚在身體多個部位，包括心臟。隨著時間的推移，這種積累會導致心肌僵硬，進而可能引發(fā)心力衰竭。對于未經(jīng)治療的ATTR-CM患者，他們的中位預期壽命通常在確診后只有2至3.5年。之前，對該疾病的治療選擇主要集中在癥狀管理和支持性護理上。

　　Vyndaqel是一種每日一次的膠囊，其作用是減緩TTR的積累。在臨床試驗中，與安慰劑相比，Vyndaqel顯著降低了死亡和ATTR-CM相關住院的風險。這一療效的確認，為ATTR-CM患者提供了新的治療希望。

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