Vyndaqel(tafamidis)已被國家健康與護(hù)理卓越研究所(NICE)推薦用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病(ATTR-CM)，這是一種罕見的心臟病。

　　該藥物被特別推薦用于患有野生型或遺傳性病癥的成人，并且現(xiàn)在是第一個通過NHS提供的ATTR-CM療法。

　　在ATTR-CM中，通常在血液中循環(huán)的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白變得畸形并積聚在身體的各個部位，包括心臟。隨著時間的推移，這會導(dǎo)致心肌僵硬，最終導(dǎo)致心力衰竭。

　　未經(jīng)治療的ATTR-CM患者的中位預(yù)期壽命約為診斷后2至3.5年，之前對該疾病的治療選擇主要集中于癥狀管理和支持性護(hù)理。

　　Vyndaqel是每日一次的膠囊，其作用是減緩TTR的積累，在臨床試驗中與安慰劑相比，可顯著降低死亡和ATTR-CM相關(guān)住院的風(fēng)險。

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