叢狀神經纖維瘤（pNF）是起源于施萬細胞的良性腫瘤，它給1型神經纖維瘤病（NF1）患者帶來諸多問題，如疼痛、容貌毀損、器官受壓及潛在的惡變風險。司美替尼（Selumetinib），作為MEK1/2抑制劑，在治療無法手術的pNF方面展現出顯著療效，臨床試驗已證實其能縮減腫瘤大小并改善患者的主觀感受。然而，治療過程中的皮膚毒性可能影響患者生活質量和治療依從性。因此，全面評估這些影響對于有效管理治療至關重要。

　　我們對患有有癥狀且無法手術的pNF的兒科NF1患者進行了司美替尼（Selumetinib）治療。入選標準嚴格，包括顯著的發病率、pNF直徑超過3厘米或無法手術，以及體能狀態評分高于70%。我們通過全面的血液學、肝臟、肺部和心臟評估，為患者建立了健康基線。患者按照25mg/m²的劑量，每日兩次口服司美替尼，持續兩年，除非出現需要調整的反應。我們根據CTCAE v5.0標準記錄皮膚不良事件（AE）并按嚴重程度分級，每三到六個月評估一次。同時，我們系統地記錄了治療對患者癥狀和pNF大小的影響，并對需要手術的患者的組織病理學特征進行了活檢分析。

　　研究共納入20名患者，治療開始時的平均年齡為11.6歲。所有患者均出現至少一種皮膚副作用，中位數為兩種。其中，干燥癥、甲溝炎和痤瘡樣皮疹最為常見。值得注意的是，青春期前的個體更易患干燥癥。痤瘡樣皮疹在老年患者以及皮膚光型II和III的患者中發生率較高。成功的治療需要個性化的策略，如使用克林霉素治療痤瘡樣皮疹和外用藥物治療甲溝炎。此外，我們還觀察到頭發出現異常，包括顏色變化和稀疏，其中女性患者出現頭發稀疏的風險更高。甲溝炎帶來了不小的挑戰，需要采取多種干預措施，甚至包括手術方法。AE導致20%的患者暫停治療，在75%的患者中觀察到腫瘤反彈現象。

　　根據我們的研究經驗，成功治療司美替尼（Selumetinib）誘發的皮膚AE需要個性化的策略，必要時還需手術治療。AE可能間接導致治療暫停，從而引起pNF再生。因此，我們強調有效解決皮膚反應對于兒科患者有效的司美替尼（Selumetinib）管理具有關鍵作用。

　　司美替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。