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Rilzabrutinib治療免疫性血小板減少癥的3期陽性試驗結(jié)果

时间:2024-04-29     作者:醫(yī)學編輯李可艾   阅读

  Rilzabrutinib在一項3期研究中取得積極成果,該研究在患有持續(xù)性或慢性免疫性血小板減少癥(ITP)(一種自身免疫性血液疾。┑某赡昊颊咧袑崿F(xiàn)了持久血小板反應的主要終點。

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  隨機、多中心LUNA3研究結(jié)果將于今年晚些時候的醫(yī)學大會上公布。

  ITP每年影響大約每10萬人中的4人,它是一種嚴重疾病,其特征是自身抗體介導的血小板破壞和血小板生成受損,導致血小板減少和危及生命的出血事件的風險增加。

  這項3期研究一直在評估rilzabrutinib與安慰劑相比,對患有持續(xù)性或慢性ITP的成人和青少年患者的療效和安全性,這些患者接受口服rilzabrutinib400mg每天兩次或安慰劑。

  Rilzabrutinib是一種口服、可逆、共價BTK抑制劑,與賽諾菲的TailoredCovalency技術(shù)相結(jié)合,可以選擇性抑制BTK靶點,有可能成為多種免疫介導疾病的首創(chuàng)或同類最佳治療方法。

  該研究表明,與安慰劑組相比,接受rilzabrutinib治療難治的原發(fā)性ITP患者中,有更高比例的原發(fā)性ITP患者獲得持久的血小板反應,其中中位數(shù)為4次既往ITP治療,中位基線血小板計數(shù)為15,000/μL。

  此外,積極的關(guān)鍵次要終點結(jié)果強調(diào)了rilzabrutinib為持續(xù)性和慢性ITP患者帶來臨床意義的益處的潛力。

  今年2月,公布了2期RILECSU研究的積極結(jié)果,該研究表明,rilzabrutinib可減輕中度至重度慢性自發(fā)性蕁麻疹(CSU)成人患者的瘙癢嚴重程度并顯著改善疾病活動性,CSU是一種常見且令人痛苦的皮膚病。

  此外,rilzabrutinib正在被評估作為其他疾病的治療方法,包括哮喘、結(jié)節(jié)性癢疹、IgG4相關(guān)疾病和溫性自身免疫性溶血性貧血。

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