Nadofaragene firadenovec(Adstiladrin)作為第一個(gè)NMIBC基因療法取得突破，主要體現(xiàn)在以下幾個(gè)方面：

　　首先，其獨(dú)特的作用機(jī)制。Nadofaragene firadenovec包含一種非復(fù)制腺病毒，能夠傳遞干擾素α-2b的有效負(fù)載。這種腺病毒載體將干擾素直接遞送到尿路上皮細(xì)胞中，誘導(dǎo)這些細(xì)胞產(chǎn)生大量的IFNα-2b蛋白。IFNα-2b具有免疫調(diào)節(jié)作用，能夠?qū)е履[瘤細(xì)胞死亡，通過觸發(fā)細(xì)胞凋亡和抗血管生成等多種途徑來發(fā)揮抗腫瘤活性。此外，Nadofaragene firadenovec還包含Syn3成分，有助于分解膀胱的糖胺聚糖層，從而提高干擾素的療效。

　　其次，其在臨床試驗(yàn)中展現(xiàn)出的療效令人鼓舞。在關(guān)鍵的3期臨床試驗(yàn)中，對于BCG無反應(yīng)的高危NMIBC患者，Nadofaragene firadenovec顯示出顯著的療效。接受治療的患者中，3個(gè)月時(shí)的完全緩解率達(dá)到了約54%，且1年時(shí)反應(yīng)的持久性約為25%。這些數(shù)據(jù)表明，Nadofaragene firadenovec可能為那些對傳統(tǒng)治療無反應(yīng)的患者提供新的治療選擇。

　　此外，Nadofaragene firadenovec的耐受性良好。在臨床試驗(yàn)中，患者因不良反應(yīng)停藥的情況很少，且沒有因不良反應(yīng)導(dǎo)致的死亡病例。雖然存在一些常見的副作用，如滴注部位分泌物、疲勞、膀胱痙攣、血尿、排尿困難和尿急等，但這些副作用與BCG相似，患者對此較為熟悉。

　　最后，Nadofaragene firadenovec的給藥方式也為其取得突破提供了便利。與傳統(tǒng)的膀胱癌治療藥物相比，Nadofaragene firadenovec通過膀胱內(nèi)給藥，每3個(gè)月給藥一次，相比于每周一次的給藥方式，大大提高了患者的治療便利性和生活質(zhì)量。

　　綜上所述，Nadofaragene firadenovec作為第一個(gè)NMIBC基因療法，通過其獨(dú)特的作用機(jī)制、顯著的臨床療效、良好的耐受性以及便利的給藥方式，為膀胱癌患者提供了新的治療選擇和希望。

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