皮質(zhì)類固醇抗炎藥雖然在杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥（DMD）治療中廣泛使用，但長(zhǎng)期使用帶來(lái)的不良反應(yīng)降低了患者的生活質(zhì)量。因此，我們探索了瓦莫洛龍，這種結(jié)構(gòu)獨(dú)特的解離性類固醇抗炎藥，是否能在保持療效的同時(shí)減少安全性問(wèn)題。

　　本研究納入了年齡在4歲至7歲以下的DMD男孩，他們之前未接受過(guò)皮質(zhì)類固醇治療。研究分為四組：安慰劑組、潑尼松組（每天0.75毫克/公斤）、瓦莫洛龍低劑量組（每天2毫克/公斤）和瓦莫洛龍高劑量組（每天6毫克/公斤）。

　　主要觀察的療效指標(biāo)包括從仰臥到站立的速度、6分鐘步行距離、跑步/步行10米的時(shí)間以及爬4級(jí)樓梯的時(shí)間。同時(shí)，我們也評(píng)估了安全性，包括生長(zhǎng)情況、骨生物標(biāo)志物和促腎上腺皮質(zhì)激素（ACTH）挑戰(zhàn)測(cè)試。

　　在參與研究的133名DMD男孩中（平均年齡5.4歲），121名被隨機(jī)分配到治療組，其中114名完成了24周的治療期。結(jié)果顯示，瓦莫洛龍高劑量組在主要終點(diǎn)——從基線到第24周的站立速度變化上顯著優(yōu)于安慰劑組。此外，瓦莫洛龍?jiān)诘蛣┝亢透邉┝拷M均在前四個(gè)連續(xù)次要終點(diǎn)上表現(xiàn)出優(yōu)于安慰劑的效果。

　　與潑尼松組相比，接受瓦莫洛龍治療的患者在身高百分位上未出現(xiàn)下降，反而有所上升。潑尼松組骨轉(zhuǎn)換標(biāo)志物下降，但瓦莫洛龍組則保持穩(wěn)定。此外，基線DMD男孩表現(xiàn)出較低的ACTH刺激皮質(zhì)醇水平和較高的腎上腺功能不全發(fā)生率，而所有治療組均導(dǎo)致腎上腺功能不全加重，但瓦莫洛龍組相對(duì)較輕。

　　綜上所述，在24周的治療期內(nèi)，瓦莫洛龍?jiān)谥委烡MD男孩方面顯示出有效且安全的特性。與長(zhǎng)期使用皮質(zhì)類固醇相比，瓦莫洛龍可能是DMD治療中更安全的替代品。

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