杜氏肌營養不良癥（DMD）患者常采用皮質類固醇治療，以期減緩肌無力的惡化。然而，長期使用皮質類固醇會帶來顯著的副作用。瓦莫洛龍，作為一種前沿的抗炎藥物，經過24周、每天2.0或6.0 mg/kg的治療后，已初步顯示出對DMD的治療效果。本研究旨在對DMD患者進行為期18個月的開放標簽研究，以評估瓦莫洛龍的療效和安全性。

　　研究對象為患有DMD的男性兒童，年齡在4至7歲之間。這些患者在18個月內持續接受每天2.0或6.0 mg/kg的瓦莫洛龍治療（n=23）。研究結果顯示，從治療開始到第18個月，患者在所有運動指標上都取得了顯著的臨床改善，包括站立速度、10米跑步/行走速度、爬4級樓梯速度、6分鐘步行測試以及北極星動態評估。

　　為進一步評估瓦莫洛龍的療效，我們將接受瓦莫洛龍治療的患者（n=46）與CINRG Duchenne自然史研究中的患者進行了比較，后者包括未接受皮質類固醇治療的患者（n=19）和接受皮質類固醇治療的患者（n=68）。在相似的18個月治療期間，雖然接受瓦莫洛龍治療的患者與未接受皮質類固醇治療的患者在站立時間上無顯著差異，但在跑步/行走10米速度和爬4級樓梯速度方面，瓦莫洛龍治療組顯示出顯著改善。

　　與皮質類固醇相比，瓦莫洛龍帶來的改善程度相似。然而，與接受皮質類固醇治療的患者出現的生長遲緩不同，接受瓦莫洛龍治療的患者并未出現此類副作用。此外，醫生報告的庫欣樣外觀、多毛癥、體重增加和行為改變等不良事件的發生率，瓦莫洛龍組也明顯低于潑尼松和地夫可特治療組。

　　綜上所述，在18個月的治療期間，與未接受皮質類固醇治療的患者相比，瓦莫洛龍治療顯著改善了某些運動指標。同時，瓦莫洛龍的不良事件發生率低于潑尼松和地夫可特，且未導致皮質類固醇常見的生長遲緩副作用。這項IIa期研究為接受每天2.0至6.0 mg/kg瓦莫洛龍治療的DMD年輕患者提供了運動功能改善的III類證據，并證實了其良好的安全性。

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