LENMELDY 是一種創新的自體造血干細胞基因療法，專為治療特定階段的異染性兒童腦白質營養不良（MLD）而設計，包括癥狀前晚期嬰兒 (PSLI)、癥狀前青少年早期 (PSEJ) 或早期癥狀早期青少年 (ESEJ) 患者。然而，在使用這種治療方法時，必須注意一系列重要的安全警告和注意事項。

　　血栓形成與血栓栓塞風險：

　　使用 LENMELDY 進行治療可能會增加血栓形成和血栓栓塞的風險。有報告稱，一名 PSEJ MLD 患兒在接受治療約一年后，因大血管血栓事件導致的左半球腦梗塞而死亡。因此，在治療前后，必須根據最佳臨床實踐評估血栓形成的危險因素，并考慮監測 D-二聚體水平。

　　腦炎風險：

　　LENMELDY 治療可能增加腦炎的風險。一名 ESEJ 患兒在治療后出現了嚴重的腦炎事件，盡管該事件的確切原因尚不清楚，但不能排除與 LENMELDY 的關聯。治療后應密切監測患兒是否出現腦炎的體征或癥狀。

　　嚴重感染：

　　在治療期間和治療后一年內，有相當一部分患兒發生了嚴重的3級感染。此外，許多患兒在治療后一個月內出現了發熱性中性粒細胞減少癥。在這種情況下，必須密切監測感染的跡象，并根據醫學指示進行相應的治療。

　　靜脈閉塞性疾病：

　　在臨床試驗中，有幾名患兒出現了靜脈閉塞性疾病（VOD）。因此，在治療后的第一個月內，應密切監測患兒是否出現 VOD 的體征和癥狀，包括進行肝功能測試。

　　延遲血小板植入和出血風險：

　　治療中觀察到延遲血小板植入（DPE）的情況。對于長期血小板減少的患兒，出血風險會增加，并且在血小板植入后這種風險可能會持續存在。在血小板恢復之前，應告知患者這種出血風險，并密切監測血小板減少和出血情況。

　　中性粒細胞移植失敗：

　　治療后存在中性粒細胞移植失敗的風險。因此，必須密切監測中性粒細胞計數，直至實現植入。如果發生移植失敗，應使用備用的未操作 CD34+ 細胞集合進行救援治療。

　　插入性腫瘤發生風險：

　　治療后存在 LVV 介導的插入性腫瘤發生的風險。因此，應終身監測患兒是否患上血液系統惡性腫瘤，并至少在治療后的 15 年內每年進行一次全血細胞計數和整合位點分析。

　　過敏反應：

　　LENMELDY 中含有的二甲基亞砜 (DMSO) 可能會引起過敏反應，包括可能危及生命的過敏反應。因此，在輸注期間和輸注后必須密切監測過敏反應。

　　特定人群的使用注意事項：

　　對于女性和具有生育潛力的男性，在開始治療前必須確認血清妊娠檢測為陰性，并在調理程序和給予 LENMELDY 之前再次確認。同時，從治療開始到治療后至少 6 個月內，這些患者應使用有效的避孕方法。關于 LENMELDY 對生育力的影響，目前尚無數據；但已有關于清髓性調理可能導致不孕風險的數據。因此，如果合適的話，建議患兒在治療前選擇冷凍保存精液或卵子。

　　請注意，以上信息僅供參考，并不構成專業的醫療建議。對于任何關于 LENMELDY 或其他醫療治療的具體問題，請咨詢專業醫生或醫療機構以獲取準確和最新的信息。

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