近日，一次性基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）在年齡偏大及體重偏重的脊髓性肌萎縮癥（SMA）兒童患者中具有顯著的有效性和安全性。

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，全球大約萬分之一的嬰兒受其影響，它也是導致嬰兒死亡的主要原因之一。該疾病由SMN1基因的功能缺失引起，最嚴重的SMA類型會導致運動神經元迅速且不可逆轉地喪失，嚴重影響患者的呼吸、吞咽及基本運動功能。

　　在這一背景下，Zolgensma作為唯一被批準用于治療SMA的基因療法，顯得尤為重要。它不僅是一種創新的治療方法，更是唯一直接針對SMA遺傳根源的療法。

　　在最新的3b期SMART試驗中，研究人員評估了一次性靜脈輸注Zolgensma對SMA兒童患者的治療效果。這些患者均攜帶有癥狀性SMA、SMN1基因雙等位基因突變，以及任意拷貝數的SMN2基因，且體重在8.5公斤至21公斤之間。結果顯示，幾乎所有接受Zolgensma治療的患者在52周后都維持或改善了運動里程碑，其中大多數患者成功從其他長期給藥的疾病緩解療法轉向諾華療法。

　　盡管在研究中，大多數患者出現了轉氨酶升高和短暫性血小板減少癥的情況，但值得注意的是，所有病例均未出現癥狀，并通過適當的監測和治療得到了有效管理。這一發現進一步證實了Zolgensma在SMA治療中的安全性和可行性。

　　SMART研究的結果不僅證明了Zolgensma對年齡較大和體重較重的SMA患者具有顯著的臨床益處，還顯示該療法在體重不超過21公斤的兒童中同樣具有良好的療效。這一發現為更廣泛的SMA患者群體提供了一種新的治療選擇，即一次性基因替代療法。

　　總的來說，諾華公司的Zolgensma在SMA治療中展現出了顯著的有效性和安全性，為這一難以攻克的疾病帶來了新的希望。

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