諾華公司最近發布了其一次性脊髓性肌萎縮癥（SMA）基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）在年齡偏大及體重偏重兒童中的臨床試驗積極結果，進一步證實了該療法的有效性和安全性。

　　SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，影響著全球大約萬分之一的嬰兒，也是嬰兒死亡的主要原因。

　　由于缺乏功能性SMN1基因，最嚴重的SMA會導致運動神經元快速且不可逆地喪失，影響呼吸、吞咽和基本運動等肌肉功能。

　　Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）是唯一被批準用于治療SMA的基因療法，也是唯一旨在直接解決該疾病遺傳根源的療法。

　　3b期SMART試驗一直在評估一次性靜脈輸注Zolgensma治療兒童患者的情況，這些患者患有癥狀性SMA，且SMN1基因雙等位基因突變、SMN2基因任意拷貝數、體重在8.5公斤至21公斤之間。

　　結果顯示，幾乎所有接受Zolgensma治療的患者在52周后均維持或改善了運動里程碑，其中大多數患者從另一種長期給藥的疾病緩解療法轉向諾華療法。

　　該研究中的大多數患者都出現了轉氨酶升高和短暫性血小板減少癥，并補充說所有病例都沒有癥狀，并通過適當的監測和治療進行了管理。

　　SMART研究的結果證明了Zolgensma對老年和體重較重的SMA患者具有顯著的臨床益處。

　　研究數據顯示，對于體重不超過21公斤的兒童，Zolgensma同樣展現出良好的療效。這表明一次性基因替代療法可以作為更廣泛SMA患者群體的治療選擇。

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