SPINRAZA是一種透明、無色的溶液，劑量強度為12毫克/5毫升。

　　FDA對SPINRAZA的批準是基于ENDEARIII期研究的結果。

　　ENDEAR是一項隨機、雙盲、假對照臨床研究，對121名嬰兒期發病的脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者進行了為期13個月的研究。

　　中期分析結果顯示，與未接受治療的嬰兒相比，接受SPINRAZA治療的嬰兒達到了運動里程碑反應的主要終點。此外，與未經治療的患者（43％）相比，接受SPINRAZA治療的患者死亡比例（23％）較小。

　　該研究還表明，其他療效終點始終有利于接受SPINRAZA治療的嬰兒。

　　第二項III期研究CHERISH對126名不能行走的晚發SMA患者進行了為期15個月的研究。

　　在這項研究中，接受SPINRAZA治療的兒童的運動功能表現出顯著且具有統計學意義的增強。

　　這種改善具有臨床意義，從基線到第15個月的哈默史密斯功能運動量表擴展（HFMSE）評分平均變化4.9分的治療差異顯而易見。HFMSE是評估SMA兒童運動功能的工具。

　　SPINAZA的其他臨床試驗

　　開放標簽擴展III期研究SHINE是針對參加ENDEAR和CHERISH研究的患者啟動的。SHINE研究的目的是評估SPINRAZA的長期安全性和耐受性。

　　隨后啟動II期臨床研究EMBRACE和NURTURE，以收集一小部分嬰兒期或晚發SMA患者的SPINRAZA數據，這些患者不符合ENDEAR或CHERISH研究的年齡和其他標準。

　　NURTURE試驗是一項II期開放標簽研究，評估了SPINRAZA對25名癥狀前SMA患者的長期療效和安全性。最近的研究結果表明，盡早持續服用SPINRAZA長達4.8年可顯著提高生存率。

　　NURTURE研究已擴展到評估SPINRAZA對8歲以下兒童的持續療效和安全性。

　　全球為期兩年的IV期開放標簽RESPOND臨床試驗評估了SPINRAZA治療SMA嬰兒和幼兒的臨床結果和安全性，這些嬰兒和幼兒在接受Zolgensma治療后尚未滿足臨床需求。

　　中期療效結果顯示，通過平均HINE-2總分相對于基線的增加來衡量，大多數參與者的運動功能有所改善。未觀察到導致試驗停止的重大藥物不良反應，也未發生新發現的安全問題。

　　海得康平臺致力于為用戶提供全面的藥品信息和服務。如果您對藥品的上市情況、仿制藥版本選擇或價格等有任何疑問，都可以聯系海得康的客服團隊尋求幫助。

　　但需要特別提醒的是，藥品的使用涉及復雜的醫療知識，對于藥品的具體使用、劑量調整及可能出現的副作用等，建議您咨詢專業醫生或藥師以獲取專業建議。

　　海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。本站圖片來源于網絡，侵權請聯系刪除。