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遺傳性血管水腫候選藥物Donidalorsen的3期積極研究結果时间：2024-01-29 作者：海得康醫學編輯劉曉曦【原创】 阅读 Donidalorsen的一項后期研究取得了積極的頂線結果，donidalorsen是一種治療遺傳性血管水腫（HAE）的研究性治療方法。
傳性血管水腫的特點是皮膚、胃腸道、上呼吸系統、面部和喉嚨出現不可預測且經常嚴重的腫脹，可能危及生命。 Donidalorsen是一種RNA靶向預防藥物，旨在精確靶向和抑制PKK的產生，PKK在激活與急性HAE發作相關的炎癥介質中發揮著重要作用。 OASIS-HAE3期試驗已在91名12歲及以上患有1型或2型HAE的患者中評估了該候選藥物。 該研究達到了其主要終點，即與安慰劑相比，每四周或八周皮下注射80毫克劑量的Donidalorsen治療的患者血管性水腫發作率降低。 該候選人還在為期4周的隊列中的所有次要終點上取得了統計顯著性，并在8周組中達到了關鍵的次要終點。 研究人員表示說，還觀察到多該藥具有“良好的安全性和耐受性”，并且接受該藥物治療的患者沒有出現嚴重的不良事件。 海得康”挖掘海外已上市藥品資訊，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，海得康醫學顧問咨詢電話：400-001-9769，官網微信：15600654560。
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