bluebirdbio向美國食品和藥物管理局（FDA）提交了一份關于其鐮狀細胞病（SCD）基因治療的生物制品許可申請。該申請包括優先審查請求，專門用于lovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）治療12歲及以上有與該疾病相關的疼痛并發癥史的SCD患者。

　　SCD是一種終生無法治愈的遺傳病，它會導致紅細胞呈明顯的新月形，這會阻塞血管并影響氧氣在全身的輸送方式。這種疾病會導致嚴重的健康問題，包括貧血、疲勞、疼痛發作和慢性終末器官損傷。

　　lovo-cel是一種研究性一次性治療，旨在將經過修飾的β-珠蛋白基因的功能拷貝添加到患者自身的造血干細胞中。

　　治療后，患者的紅細胞可以產生抗鐮狀血紅蛋白，降低鐮狀血紅蛋白的比例，目的是減少鐮狀紅細胞、溶血和其他并發癥。

　　該公司提交的文件得到了36名患者32個月隨訪數據和兩名患者18個月隨訪數據的療效結果的支持。申請中還包括來自50名患者的安全數據，其中包括6名接受了6年或更長時間隨訪的患者。

　　幾個月前，美國監管機構解除了對bluebird的lovo-cel研究的部分臨床控制。

　　2021年12月，由于bluebird對一名使用lovo-cel治療后患有持續性、非輸血依賴性貧血的青少年患者進行的一項調查，這些試驗被部分擱置。

　　在美國血液學會年會和博覽會上公布了該病例的詳細調查結果，以及另一例成年患者接受基因療法治療后持續性貧血的詳細信息。

　　結果發現，這兩名患者都有一種稱為α地中海貧血特征的特定基因型，隨后將其添加到正在進行的研究的排除標準中。

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