據了解，大約25％的甲狀腺髓樣癌患者具有遺傳性疾病形式。RET變異存在于幾乎所有遺傳性甲狀腺髓樣癌以及多達一半的散發性疾病中，即非遺傳性突變導致的癌癥。從歷史上看，晚期甲狀腺髓樣癌比其他類型的甲狀腺癌更難治療。

　　LIBRETTO-531試驗納入了291名患有RET突變型甲狀腺髓樣癌的參與者，這些癌癥無法通過手術切除或已擴散到其他部位身體的各個部分。

　　試驗參與者被隨機分配接受塞爾帕替尼（selpercatinib）初始治療或其他兩種治療方法之一：cabozantinib（Cabometyx，卡博替尼）或vandetanib（Caprelsa，凡德他尼）。這些藥物被稱為多激酶抑制劑，可阻斷多種癌癥相關蛋白的活性，包括異常的RET蛋白。

　　卡博替尼和凡德他尼不是高選擇性RET抑制劑，這些藥物的副作用可能導致患者停止治療。

　　在大約一年的中位隨訪中，卡博替尼/凡德他尼組的中位無進展生存期為16.8個月。由于許多接受塞爾帕替尼治療的患者的癌癥尚未惡化，因此研究人員尚無法確定該組患者的中位無進展生存期。

　　與對照組相比，塞爾帕替尼組的參與者更有可能對該藥物產生反應，即腫瘤縮小。治療有效率分別為69％和39％。

　　在塞爾帕替尼組中，23名患者（12％）達到完全緩解，這意味著不再有任何癌癥證據。在對照組中，4名患者（4％）獲得完全緩解。

　　塞爾帕替尼（selpercatinib）仿制藥-LuciSel已在老撾上市，廠家：盧修斯制藥（lucius）。老撾盧修斯制藥（lucius）是一家專業從事抗癌藥物研發和生產的公司。盧修斯版利塞爾帕替尼已經通過老撾衛生部門的批準上市。隨著老撾的開放和優惠政策，高端制造業，尤其是仿制藥企業，紛紛進駐老撾。

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