匹米替比（pimitespib）是日本批準的第一個熱休克蛋白90 (HSP90)抑制劑，適用于治療經(jīng)伊馬替尼、舒尼替尼和瑞格拉非尼治療后進展的胃腸道間質(zhì)瘤(GIST)。胃腸道間質(zhì)瘤是一種在胃腸道中發(fā)現(xiàn)的癌癥，那些被認為是“晚期”的癌癥已經(jīng)對其他治療方法沒有反應(yīng)，并且已經(jīng)擴散到身體的其他部位。

在一項III期研究中，與安慰劑相比，匹米替比顯著延長了無進展生存期(中位數(shù)為2.8個月對1.4個月；危害比0.51；95% CI 0.30-0.87；p = 0.006)。常見的治療相關(guān)不良事件包括腹瀉、食欲下降、血清肌酐升高、不適、惡心和眼部異常。正在研究匹米替比在其他腫瘤類型中的療效和安全性，以及與其他抗癌療法的聯(lián)合用藥。

匹米替比的工作方式不同于其他癌癥藥物治療方法，它抑制一種叫做熱休克蛋白90的蛋白質(zhì)，從而阻止癌細胞的發(fā)育和生長。匹米替比是口服的。對患有晚期胃腸道間質(zhì)瘤的日本患者的研究顯示，與未接受該藥物的患者相比，接受匹米替比治療的患者癌癥進一步發(fā)展所需的時間和患者存活的時間延長。這些研究還發(fā)現(xiàn)，匹米替比與嚴重的副作用無關(guān)，盡管腹瀉經(jīng)常發(fā)生。一些患者出現(xiàn)了眼部疾病，但可以通過中斷或停止匹米替比治療來控制。匹米替比也正在研究用于治療其他癌癥，單獨使用或與其他抗癌藥物聯(lián)合使用。

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