美國FDA已批準(zhǔn)Joenja®（leniolisib）用于治療12歲及以上成人和兒童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）。Joenja®是一種口服選擇性PI3Kδ抑制劑，是美國第一個也是唯一一個批準(zhǔn)用于治療APDS的藥物，APDS是一種罕見的進行性原發(fā)性免疫缺陷病。

　　FDA評估了Joenja®的新藥申請（NDA），并根據(jù)多國、三盲、安慰劑對照、隨機II/III期臨床試驗的結(jié)果批準(zhǔn)了該藥物，該試驗評估了年齡在≥12歲的31名診斷為APDS的患者療效和安全性。作為申請的一部分，還提交了一項長期、開放標(biāo)簽擴展臨床試驗的數(shù)據(jù)，其中38名患者接受了Joenja®治療，中位時間為2年。

　　對31名≥12歲APDS患者進行的為期12周的隨機、安慰劑對照研究的結(jié)果證明了Joenja®70mg每天兩次的臨床療效優(yōu)于安慰劑，并且在評估淋巴細胞增殖改善的共同主要終點方面具有顯著意義通過減少淋巴結(jié)大小和增加幼稚B細胞，分別反映了對這些患者免疫失調(diào)和免疫表型正�；�的影響。Joenja®和安慰劑之間淋巴結(jié)大小的調(diào)整平均變化（95％CI）為-0.25（–0.38,-0.12;P=0.0006;N=26），幼稚B細胞百分比為37.30（24.06,50.54;P=0.0002；N=13）。

　　臨床試驗中最常見的不良反應(yīng)（發(fā)生率＞10％）是頭痛、鼻竇炎和特應(yīng)性皮炎。

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　　【友情提示：本文僅作為參考意見，具體處理辦法還是要醫(yī)生根據(jù)患者實際情況綜合評估后進行處理。用藥期間隨時與醫(yī)生保持聯(lián)系，隨時溝通用藥情況�！�