美國食FDA批準Altuviio（前稱efanesoctocogalfa）用于成人和兒童A型血友病的常規預防和按需治療以控制出血事件以及圍手術期管理（手術）。該藥是第一個-一流的、高持續性的VIII因子替代療法。Altuviio是第一個也是唯一一個提供正常至接近正常因子活性的血友病A治療在一周的大部分時間里，每周一次給藥的水平（超過40％），并且與之前的因子VIII預防相比顯著減少了出血。

　　血友病A是一種罕見的終生疾病，患者的血液正常凝結的能力受損，導致關節過度出血和自發性出血，從而導致關節損傷和慢性疼痛，并可能影響生活質量。血友病的嚴重程度取決于一個人血液中凝血因子的活性水平，出血風險與凝血因子活性水平呈負相關。

　　FDA的批準基于發表在《新英格蘭醫學雜志》上的關鍵XTEND-13期研究的數據。每周一次的Altuviio預防達到主要終點，為嚴重血友病A患者提供顯著的出血保護，平均年化出血率（ABR）為0.70。Altuviio達到了關鍵的次要終點，根據患者內部比較，與先前的因素預防相比，ABR顯著降低了77％。

　　其他數據顯示關節出血的預防中位年化關節出血率為0。Altuviio提供的平均因子VIII活性在一周的大部分時間大于40％，在第7天大于10％；這些水平與低出血風險相關。

　　此外，來自XTEND-Kids的中期數據顯示，接受每周一次Altuviio治療26周（n=23）的12歲以下兒童的平均ABR為0.5，中位ABR為0。安全性結果與XTEND-1試驗的數據一致。

　　研究中，Altuviio具有確定的安全性，并且沒有關于因子VIII抑制劑發展的報告，盡管在Altuviio給藥后可能形成抑制劑。Altuviio最常見的副作用（＞10％）是頭痛和關節痛。

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