塞利尼索是一種一流的口服選擇性輸出蛋白1（XPO1）抑制劑，通過腫瘤抑制蛋白和糖皮質(zhì)激素受體的核滯留以及癌蛋白mRNA翻譯的抑制來誘導癌細胞凋亡。

　　研究了塞利尼索與低劑量地塞米松聯(lián)合用于對最有效的藥物無效的多發(fā)性骨髓瘤患者。II期試驗評估了口服和每周兩次的塞利尼索80mg和dexamethasone20mg治療對硼替佐米、卡非佐米、來那度胺和泊馬度胺（四聯(lián)難治性疾病）難治性骨髓瘤患者的療效，其中一個子集也對抗CD38抗體（五種難治性疾病）。主要終點是總反應率（ORR）。

　　結(jié)果顯示：79名患者，48人患有四方難治性骨髓瘤，31人患有五方難治性骨髓瘤。患者之前接受過中位數(shù)的七種治療方案。ORR為21％，四難治（21％） 和五難治（20％）疾病患者的ORR相似。在具有高風險細胞遺傳學的患者中，包括 t（4;14）、t（14;16） 和del（17p），ORR為35％（17名患者中有6名）。緩解的中位持續(xù)時間為5個月，65％的緩解患者在12個月時仍存活。

　　最常見的≥3級不良事件是血小板減少癥、貧血癥、中性粒細胞減少癥、低鈉血癥、白細胞減少癥和疲勞。41 名患者因不良反應中斷劑量，29名患者減少劑量，14名患者停藥。

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